Titre : | Safety and efficacy of alternative alglucosidase alfa regimens in Pompe disease |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD, 25, 4 |
Auteurs : | Case LE ; Bjartmar C ; Morgan C ; Casey R ; Charrow J ; Clancy JP ; Dasouki M ; DeArmey S ; Nedd K ; Nevins M ; Peters H ; Phillips D ; Spigelman Z ; Tifft C ; Kishnani PS |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2015 |
Pages : | p 321 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | enzymothérapie ; essai clinique ; étude transversale ; fonction musculaire ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début tardif ; maltase acide ; tolérance aux médicaments |
Mots-clés: | Alglucosidase alfa;Clinical decline;Dose;Enzyme replacement therapy;Infantile onset;Late onset;Pompe disease; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.nmd.2014.12.004 / Pubmed : 25617983 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25617983 |