Titre : | European Medicines Agency review of ataluren for the treatment of ambulant patients aged 5 years and older with Duchenne muscular dystrophy resulting from a nonsense mutation in the dystrophin gene |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD, 25, 1 |
Auteurs : | Haas M ; Vlcek V ; Balabanov P ; Salmonson T ; Bakchine S ; Markey G ; Weise M ; Schlosser-Weber G ; Brohmann H ; Yerro CP ; Mendizabal MR ; Stoyanova-Beninska V ; Hillege HL |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2015 |
Pages : | p 5 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | analyse coût-bénéfice ; article de type review ; ataluren ; dystrophie musculaire de Duchenne ; effet indésirable ; EMA (Agence européenne des médicaments) ; essai clinique ; gène DMD ; mutation non-sens ; saut d'exon |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.nmd.2014.11.011 / Pubmed : 25497400 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25497400 |