Mots-clés
> MYOBASE > SANTE > médecine > prise en charge thérapeutique > biothérapie > thérapie génique
thérapie géniqueSynonyme(s)ciblage de gène ;traitement génétique ;traitement génique ;ADN médicament gène médicamentVoir aussi |
Documents disponibles dans cette catégorie (2231)
Publication AFM
Masingue M, Auteur ; Myoinfo, Auteur ; Lefebvre S, Validateur ; André C, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022L’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 est une forme d’amyotrophies spinales proximales, des maladies rares d'origine génétique entraînant une dégénérescence des cellules nerveuses qui acheminent de la moelle épinière aux muscles le message[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Urtizberea JA, Validateur ; Lorain S, Validateur ; Bordes M, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022Les myopathies ou dystrophies musculaires des ceintures (LGMD pour Limb Girdle Muscular Dystrophy) constituent un groupe hétérogène de maladies musculaires rares d’origine génétique. Elles se manifestent par un déficit et une atrophie des muscle[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Pietri Rouxel F, Validateur ; Lorain S, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022Les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (DMB) sont des maladies génétiques rares qui touchent l’ensemble des muscles squelettiques et le muscle cardiaque. Elle concerne majoritairement les hommes et, dans de rares cas, certain[...]Publication AFM
Myoinfo, Auteur ; Malfatti E, Validateur ; Marty I, Validateur | AFM-TELETHON | Savoir & Comprendre | 06/2022Les myopathies congénitales constituent un groupe hétérogène de maladies rares caractérisées par des anomalies structurelles de la fibre musculaire, anomalies qui sont le plus souvent révélées à un âge précoce. L’atteinte musculaire entraîne une[...]Article
VLM
Dupuy-Maury F | 06/2022Dans la maladie de Steinert, l’équipe de Denis Furling, de l’Institut de Myologie, a réussi à libérer la protéine MBNL1 des griffes des ARN anormaux issus du gène muté, grâce à un système innovant de leurre.VLM
Collectif | 06/2022"VLM" (Vaincre les myopathies) est le magazine de l’AFM-Téléthon. Cette publication trimestrielle vous informe sur : - l’avancée de la recherche, - la prévention et la prise en charge médicale adaptée aux maladies neuromusculaires, - la vie[...]VLM
Dupuy-Maury F | 06/2022Depuis début avril, des malades peuvent à nouveau être inclus dans l’essai de thérapie génique GNT 0004 avec une microdystrophine développée par Généthon pour la myopathie de Duchenne. Retour sur les raisons de sa suspension et sur les modificat[...]Article
Article
Ledford H | 31/05/2022Unwanted immune responses threaten to derail some gene therapies. But researchers are seeking ways to combat harmful inflammation. After years of disappointment, gene-therapy research has undergone a renaissance, with several high-profile drug [...]Article
Article
Article
Article
Zaharieva IT ; Scoto M ; Aragon Gawinska K ; Ridout D ; Doreste B ; Servais L ; Muntoni F ; Zhou H | United States | 18/05/2022Article
Guillou J ; De Pellegars A ; Porcheret F ; Fremeaux Bacchi V ; Allain Launay E ; Debord C ; Denis M ; Pereon Y ; Barnerias C ; Desguerre I ; Roussey G ; Mercier S | United States | 18/05/2022Article
Article
Stavrou M ; Kagiava A ; Choudury SG ; Jennings MJ ; Wallace LM ; Fowler AM ; Heslegrave A ; Richter J ; Tryfonos C ; Christodoulou C ; Zetterberg H ; Horvath R ; Harper SQ ; Kleopa KA | United States | 17/05/2022Article
Article
Article
Liang Q ; Vlaar EC ; Catalano F ; Pijnenburg JM ; Stok M ; van Helsdingen Y ; Vulto AG ; Unger WWJ ; van der Ploeg AT ; Pijnappel WWMP ; van Til NP | 04/05/2022Article
Article
Eekhoff EMW ; de Ruiter RD ; Smilde BJ ; Schoenmaker T ; Vries TJ ; Netelenbos C ; Hsiao EC ; Scott C ; Haga N ; Grunwald Z ; De Cunto CL ; Di Rocco M ; Delai P ; Diecidue R ; Madhuri V ; Cho TJ ; Morhart R ; Friedman C ; Zasloff M ; Pals G ; Shim JH ; Gao G ; Kaplan F ; Pignolo RJ ; Micha D | United States | 02/05/2022Article
Article
Article
Roger AL ; Sethi R ; Huston ML ; Scarrow E ; Bao-Dai J ; Lai E ; Biswas DD ; El Haddad L ; Strickland LM ; Kishnani PS ; Elmallah MK | England | 27/04/2022Article
Aharoni S ; Bistritzer J ; Levine H ; Sagi L ; Fattal-Valevski A ; Ginzberg M ; Noyman I ; Cohen R ; Nevo Y | England | 27/04/2022Article
Echaniz-Laguna A ; Magy L ; Vicino A ; Fayolle D ; Hübers A ; Ochsner F ; Theaudin M | Switzerland | 27/04/2022Article
Reilly A ; Deguise MO ; Beauvais A ; Yaworski R ; Thebault S ; Tessier DR ; Tabard-Cossa V ; Hensel N ; Schneider BL ; Kothary R | England | 25/04/2022Article
Article
Koleva-Kolarova R ; Buchanan J ; Vellekoop H ; Huygens S ; Versteegh M ; Mölken MR ; Szilberhorn L ; Zelei T ; Nagy B ; Wordsworth S ; Tsiachristas A | New Zealand | 04/04/2022Article
Wang J ; Zhang Y ; Mendonca CA ; Yukselen O ; Muneeruddin K ; Ren L ; Liang J ; Zhou C ; Xie J ; Li J ; Jiang Z ; Kucukural A ; Shaffer SA ; Gao G ; Wang D | England | 04/2022Article
Article
Article
Article
Article
Tukov FF ; Mansfield K ; Milton M ; Meseck E ; Penraat K ; Chand D ; Hartmann A | United States | 24/03/2022Article
Ozelo MC ; Mahlangu J ; Pasi KJ ; Giermasz A ; Leavitt AD ; Laffan M ; Symington E ; Quon DV ; Wang JD ; Peerlinck K ; Pipe SW ; Madan B ; Key NS ; Pierce GF ; O'Mahony B ; Kaczmarek R ; Henshaw J ; Lawal A ; Jayaram K ; Huang M ; Yang X ; Wong WY ; Kim B | United States | 17/03/2022Article
Pini V ; Mariot V ; Dumonceaux J ; Counsell J ; O'Neill HC ; Farmer S ; Conti F ; Muntoni F | 08/03/2022Article
Article
Article
Article
Trochet D ; Prudhon B ; Mekzine L ; Lemaitre M ; Beuvin M ; Julien L ; Benkhelifa Ziyyat S ; Bui MT ; Romero NB ; Bitoun M | 13/02/2022Article
Gillingwater TH ; Mcwilliam C ; Horrocks I ; McWilliam K ; Hamilton M ; Fletcher E ; Williams N ; Smith S ; Parson SH | Scotland | 11/02/2022Article
Bengtsson NE, Auteur ; Crudele JM ; Klaiman JM ; Halbert CL ; Hauschka SD ; Chamberlain JS | United States | 08/02/2022