Résumé :
|
Les associations de malades des acteurs majeurs dans la R&D et l’amélioration des soins : Un article publié dans Nature Biotechnology fait un état des lieux sur l’impact des patients dans l’amélioration de la prise en charge des maladies rares. Le propos s’appuie sur de nombreux exemples dans lesquels les patients, ou les associations de patients, ont fait basculer des situations. Un cas particulièrement d'actualité est celui de Genzyme, grande compagnie de biotechnologie américaine : aujourd’hui, et depuis plus d’un an, les patients atteints de la maladie de Fabry font face à une pénurie de Fabrazyme, la thérapie enzymatique substitutive développée et commercialisée exclusivement par Genzyme. En réponse à des promesses de retour à la normale régulièrement renouvelées, une pétition a été lancée par trois patients – et leur avocat – pour demander la « révocation » du brevet assurant l’exclusivité de production et de commercialisation. La compagnie est désormais dans l’attente d’une décision du gouvernement américain qui a ouvert une consultation publique de trente jours avant de statuer. L’auteur de l’article rappelle que la compagnie a rencontré son premier gros succès il y a environ 20 ans, grâce à un financement important fourni par des familles affectées par la maladie de Gaucher… Le financement de compagnies par des groupes de patients n’est pas exceptionnel, et il survient souvent à des moments cruciaux, lorsque les capital-risqueurs ne sont pas convaincus. Parfois il arrive que les patients ou leurs parents prennent eux-mêmes la direction des opérations, ce fut le cas de John Crowley qui, après avoir distribué près d’un millions de dollars à des travaux de recherche sur la maladie de Pompe, a décidé d’investir de sa personne dans une entreprise – Novazyme – qu’un chercheur venait de créer pour développer une thérapie enzymatique substitutive : il en devint le directeur, leva des fonds, et l’année suivante Novazyme était rachetée par Genzyme pour 137,5 millions d’euros. Moins de trois ans plus tard les enfants de J. Crowley recevaient un traitement. Bien évidemment le rôle des patients ne se borne pas au financement : Stephen Groft, directeur du bureau Maladies Rares au NIH, fait remarquer que les patients s’impliquent dans toutes les étapes du développement des produits. On peut bien sûr citer le rôle dans le recrutement pour les essais cliniques, particulièrement évident. L’article relate aussi la force de persuasion que peuvent avoir les groupes de patients auprès d’instances gouvernementales ou régulatrices. L’investissement dans des entreprises pharmaceutiques ou de biotechnologie n’est pas le seul modèle envisagé : pour exemple, la création du site PatientsLikeMe par Stephen, Jamie and Ben Heywood – Stephen souffrant de sclérose latérale amyotrophique. Le site a pour vocation de recueillir des informations provenant des patients eux-mêmes ou de leurs proches sur des sujets tels que la gestion au quotidien de la maladie, l’effet ressenti des traitements et/ou de leurs effets secondaires, la manière de gérer les symptômes, « comment traiter l’anxiété chez un patient atteint d’ALS ? », « comment gérer l’excès de salive chez un patient paralysé ? ». Ces informations, pourtant capitales pour aider les patients au quotidien, sont souvent bien trop terre à terre pour être prise en compte dans la mise au point des études cliniques, et elles ne peuvent donc venir que des patients eux-mêmes – affirme J. Heywood. Toutes les informations pouvant être utiles aux patients sont en libres accès. Cependant des services payants sont proposés aux compagnies pharmaceutiques et de biotechnologie, tels que la mise au point d’études cliniques et le recrutement des patients, des études de marché sur l’aspect des produits ou encore des études sur la sécurité des médicaments (Résumé Orphanews, 25 nov. 2010) )
|