Titre : | Pompe disease gene therapy |
Revue : | Human molecular genetics |
Auteurs : | Byrne BJ ; Falk DJ ; Pacak CA ; Nayak S ; Herzog RW ; Elder ME ; Collins SW ; Conlon TJ ; Clément N ; Cleaver BD ; Cloutier DA ; Porvasnik SL ; Islam S ; Elmallah MK ; Martin A ; Smith BK ; Fuller DD ; Lawson LA ; Mah CS |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2011 |
Pages : | 20, R1, p. R61-R68 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; cardiomyopathie ; enfant ; enzymothérapie ; essai clinique de phase 1/2 ; essai ouvert ; gène GAA ; maladie de Pompe ; perspective thérapeutique ; thérapie génique ; vecteur AAV9 |
Résumé : |
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Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21518733 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1093/hmg/ddr174 |