Résumé :
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Les auteurs ont fabriqué un adénovirus exprimant l'utrophine (AdCMV-Utr). Après injection intramusculaire d'AdCMV-Utr à la souris mdx, modèle de la dystrophie musculaire de Duchenne, ils ont étudié l'expression de l'utrophine. Une surexpression (non toxique) de l'utrophine a été constatée : l’utrophine recombinante était distribuée de façon homogène à la surface des fibres musculaire, en quantité suffisante pour restaurer la fonctionnalité de l'a-sarcoglycane et de la b-dystroglycane, deux protéines du complexe associé à la dystrophine, habituellement réduites dans le muscle dystrophique. Cette étude montre que le transfert adénoviral de l'utrophine est un moyen efficace de "surréguler" l'utrophine dans le muscle, ce qui peut constituer une approche thérapeutique intéressante pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
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