Résumé :
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Une étude pilote menée sur 10 garçons, âgés de 6 à 9 ans et atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, visait à évaluer l’efficacité d’un traitement par oxandrolone, un anabolisant stéroïdien, administré à une dose quotidienne de 0,1mg/kg sur une période de trois mois. L’évaluation clinique de l’efficacité du traitement reposait sur un testing musculaire manuel de 34 groupes musculaires. Le score moyen, somme de tous les scores divisée par 34, a été retenu comme mesure d’évaluation primaire parce qu’il reste linéaire au cours de l’évolution de la maladie. Il a été comparé à celui d'une cohorte de cas contrôles (garçons DMD non traités). Les résultats montrent une amélioration de 0,315+0,097, alors que le score des contrôles diminuait de 0,1. La différence de 0,415 entre les valeurs du groupe traité et de la cohorte contrôle est significative à p<0,01. Ce qui suggère que le traitement à l’oxandrolone apporte un bénéfice fonctionnel comparable au traitement à la prednisone, chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Les auteurs croient que les résultats de cette étude pilote (utilisant les données de l’histoire naturelle d'une cohorte contrôle) sont suffisamment fiables pour éviter un essai en double aveugle contre placebo.
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