Résumé :
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Chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, le déficit en dystrophine s’accompagne d’un déficit en nNOS (isoforme neuronal de la synthase de l’oxyde nitrique), qui intéragit au niveau du sarcolemme avec l’a1-syntrophine, une protéine associée à la dystrophine. Après avoir transféré à des souris mdx - dans les muscles de leurs pattes - un plasmide d’ADN contenant ou le gène entier (pRSV-dys) ou le mini-gène (pRSV-dyB) de la dystrophine, les auteurs ont constaté que, quelque soit le gène transféré, l’expression du nNOS était restaurée en même temps que celle de la dystrophine. Ce qui montre l’intérêt du transfert du pRSV-dyB qui, bien que dépourvu des exons 17 à 48, suffit à rétablir les fonctions biochimiques au niveau du sarcolemme.
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