Titre : | ASI types I,II, III : pharmacologie en échec |
Revue : | Bulletin Myoline, 101 |
Type de document : | Publication AFM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 03/2009 |
Collection : | Savoir & Comprendre |
Pages : | p. 4 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | acide phénylbutyrique ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; amyotrophie spinale proximale type 2 ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; créatine ; essai clinique ; essai randomisé ; gabapentine ; pharmacologie ; revue systématique Cochrane ; riluzole ; thyréolibérine |
Résumé : | Texte intégral de l'article Des neurologues hollandais et une pédiatre américaine ont effectué une analyse de la littérature se rapportant aux essais thérapeutiques médicamenteux dans l'amyotrophie spinale infantile (ASI) de type I ainsi que dans l'ASI de types II et III. Pour ce faire, Ils ont utilisé une approche de type Cochrane. Selon les résultats de ces deux revues Cochrane, aucune molécule n'a, à ce jour, fait la preuve de son efficacité. Concernant l'ASI de type I(1), le critère principal d'évaluation était la durée de vie ou tout au moins, le délai entre la naissance et une ventilo-dépendance complète. Très peu d'essais ou d'études remplissaient les critères d'éligibilité. Seul a été retenu un essai randomisé contrôlé utilisant le Riluzole (aux effets neuroprotecteurs supposés) contre un placebo. Si l'espérance de vie s'est avérée meilleure dans le groupe traité, le résultat n'était pas statistiquement significatif. En conséquence, il apparaît qu'aucun traitement pharmacologique n'a fait la preuve de son efficacité dans l'ASI de type I et que d'autres essais randomisés sont nécessaires. Quant aux ASI de type II et III(2), le critère d'efficacité résidait dans une amélioration fonctionnelle évaluée après un an de traitement. Quatre essais randomisés ou quasi-randomisés remplissaient les critères d'éligibilité pour cette analyse. Ils reposaient sur l'utilisation de la créatine, du phénylbutyrate, de la gabapentine et de la TRH (thyrotropin releasing hormon). Les résultats permettent de conclure à l'inefficacité de ces produits lesquels ont toutefois été bien tolérés. D'autres essais contrôlés sont donc nécessaires pour progresser dans le traitement pharmacologique de l'ASI. (1) Bosboom et coll., Cochrane Database Syst Rev., 2009, (1) : CD006281 (2) Bosboom et coll., Cochrane Database Syst Rev., 2009, (1) : CD006282 |
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Documents numériques (1)
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