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clinical trialsSynonymsclinical assessment ;clinical investigation ;clinical study ;clinicopathological evaluation ;controlled trial ;essai thérapeutique ;therapeutic trial ;clinical trials clinical testing |
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VLM
Après des maladies rares du sang et de l'oeil, la thérapie génique cible le cerveau avec un essai qui vient de débuter dans la maladie de Sanfilippo de type B, une pathologie neurodégénérative extrêmement sévère et incurable.VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 168. Myopathies inflammatoires : Bienvenue au huitième Groupe d'Intérêt
Les myopathies inflammatoires sont des maladies rares qui touchent 1 personne sur 100 000. A ce jour, 98 malades sont accompagnés par les services régionnaux de l'AFM-Téléthon. Pour assurer un meilleur lien avec les équipes médicales, un nouveau[...]Article
Orphanet | 12/2013Liste des infrastructures de recherche utiles pour les maladies rares en Europe, par pays.Article
Finkel RS ; Flanigan KM ; Wong B ; Bonnemann C ; Sampson J ; Sweeney HL ; Reha A ; Northcutt VJ ; Elfring G ; Barth J ; Peltz SW | 12/2013VLM
En attendant sa mise sur le marché en France, les malades concernés par la myopathie de Duchenne liée à des mutations "STOP" pourraient bénéficier sous peu de l'ataluren grâce à une autorisation temporaire d'utilisation (ATU)VLM
Qu'il s'agisse de mobiliser des scientifiques, de fournir aux chercheurs des modèles animaux permettant des essais cliniques ou encore de participer aux essais sur l'homme, la contribution des malades et de leurs proches au développement des thé[...]VLM
AFM-TELETHON 01/11/2013Un essai de phase II/III d'un traitement développé par Novartis pour la Myosite à inclusion vient de Débuter. BYM338 est un traitement à base d'anticorps dirigés contre les récepteurs de la myostatine, un facteur de croissance qui limite la croi[...]VLM
L'essai de phase III du drisapersen dans la myopathie de Duchenne n'a pas donné les résultats escomptés. L'administration de ce traitement est donc suspendue en attendant des analyses plus fines.VLM
Non seulement l'essai de thérapie génique cellulaire a soulagé des malades ayant une dystrophie musculaire oculo pharyngée (DMOP), mais il a montré que cette approche était pertinente pour les maladies neuromusculaires.Abstract
Article
Sole G, Author ; Espil C, Author ; Ferrer X, Author ; Cances C, Author ; Arne-Bes MC, Author ; Cintas P, Author ; Renard D, Author ; Juntas Morales R, Author ; Rivier F, Author | AFM-TELETHON | 10/2013Article
CD-rom
AFM-Téléthon, Author | 03/09/2013Un film d’animation explicatif vers l’infiniment petit autour du fonctionnement de notre corps, les cellules, les protéines, l’ADN, comment un gène peut-être défaillant et ainsi créer ce que l’on appelle une maladie génétique. Pour la soigner, l[...]VLM
Afin d'étudier au plus près les myosites. Olivier Benveniste vient de monter une équipe de recherche au sein de l'Institut de myologie. Tour d'horizon de cette équipe appelée Mitic pour Muscle Inflammatoire et Thérapie Innovante Ciblée Décrypta[...]VLM
AFM-TELETHON 01/09/2013Selon les premiers résultats publiés cet été, l'éteplirsen (AVI 4658), une molécule antisens favorisant le saut de l'exon 51 de la dystrophine, produit par la société pharmaceutique Sarepta Therapeutics, aurait des effets bénéfiques chez les mal[...]VLM
AFM-TELETHON 01/09/2013Coordonné par Sabrina Sacconi, médecin au CHU de Nice, le nouvel Observatoire DMFSH permet de recueillir des données cliniques et génétiques sur la myopathie facio-scapulo-humérale. Une première en France!VLM
Traiter des maladies qui touchent autant de tissus et de manière aussi variée est un véritable casse-tête. Un défi que relèvent les chercheurs et qui commence à porter ses fruits.VLM
Journées des familles 2013 (14-15 Juin 2013; Paris) | 01/08/2013Cette année, les Journées des Familles de l'AFM-Téléthon ont retrouvé le Parc floral de Vincennes. Ce fut l'occasion pour Laurence Tiennot-Herment, la présidente, de présenter les voies qui mènent aux médicaments ; des voies que l'association tr[...]VLM
Journées des familles (14-15 Juin 2013; Paris) ; Haquin B | 01/08/2013Questions : - Les essais de saut d'exon 45 dans la myopathie de Duchenne vont-ils s'adresser aux malades non ambulants ? - Le saut d'exon peut-il être un traitement quand il y a une mutation dans l'exon 3 de la dystrophine ? - Mon fils a un codo[...]Article
Voet NBM ; van der Kooi EL ; Riphagen II ; Lindeman E ; van Engelen BGM ; Geurts ACH | 09/07/2013Strength training or aerobic exercise programmes might optimise muscle and cardiorespiratory function and prevent additional disuse atrophy and deconditioning in people with a muscle disease. This is an update of a review first published in 2004[...]Institutional report
EUCERD 07/2013Dans le cadre de l’Action conjointe de l’EUCERD et avec la coopération et l’implication des membres de l’EUCERD, dont EURORDIS, le Secrétariat scientifique du Comité européen d’experts sur les maladies rares (EUCERD) a publié son rapport annuel [...]Institutional report
EUCERD 07/2013Ce document comprend les informations des parties II et V concernant la France du rapport de l'EUCERD (2013 Report on the State of the Art of Rare Disease Activities in Europe).Abstract
Article
Yu Q ; Sali A ; van der Meulen J ; Creeden BK ; Gordish Dressman H ; Rutkowski A ; Rayavarapu S ; Uaesoontrachoon K ; Huynh T ; Nagaraju K ; Spurney CF | 06/2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Dystrophie musculaire congénitale 1A : l’omigapil est efficace chez la souris modèle dy2J L’administration quotidienne d’omigapil dans des souris modèles de dystrophie musculaire congénitale d[...]VLM
VLM
Dupuy-Maury F | 06/2013La sclérose en plaques et certaines maladies neuromusculaires ayant des mécanismes communs, l'AFM-Téléthon et l'Arsep (Association pour la Recherche sur la Sclérose en Plaques) se sont associées pour un appel d'offres sur deux ans. Les quatre pr[...]Institutional report
L’éligibilité dans les MDPH consiste à vérifier les conditions permettant d’accorder ou non à une personne une ou des prestations relevant d’une décision de la commission des droits et de l’autonomie des personnes handicapées (CDAPH). Pour ce fa[...]VLM
Dupuy-Maury F | 05/2013Les médicaments ne sont pas nés d'hier mais encore aujourd'hui, leur genèse reste un long fleuve pas toujours tranquille pour les traitements classiques comme pour les biothérapies innovantes. Depuis plus de vingt ans, l'AFM-Téléthon investit ma[...]VLM
Dupuy-Maury F | 05/2013Dans le cadre d'un essai européen de thérapie génique de l'anémie de Fanconi, une maladie génétique rare du sang, Généthon confirme la qualité de son savoir faire et produit des vecteurs-médicaments qui seront utilisés.Article
Article
Institutional report
VLM
Dupuy-Maury F | 04/2013L'amyotrophie spinale étant de mieux en mieux connue, les pistes thérapeutiques se multiplient. Aujourd'hui, ces traitements font l'objet d'essais de tolérance mais aussi d'efficacité. Tour d'horizon des études en cours.Article
Attie KM ; Borgstein NG ; Yang Y ; Condon CH ; Wilson DM ; Pearsall AE ; Kumar R ; Willins DA ; Seehra JS ; Sherman ML | 03/2013Article
Institutional report
VLM
VLM
En octobre dernier, le congrès de la Société Européenne de Thérapie Génique et Cellulaire, qui a réuni plus de 900 participants, et dont l'AFM-Téléthon était partenaire, a fait la part belle aux maladies rares. Serge Braun, directeur scientifiqu[...]VLM
VLM
Dupuy-Maury F | 02/2013Courant 2013, la granulomatose septique chronique, une maladie rare du sang, va bénéficier d'une thérapie génique. Cet essai multicentrique international sera mené par Généthon avec le soutien de l'AFM-Téléthon.VLM
02/2013La société GSK vient d'annoncer que les trois doses de drisapersen (3,6 ou 9mg/kg) évaluées chez 20 malades non ambulants atteints de myopathie de Duchenne ont été bien tolérées.Article
Article
Nakamura H ; Kimura E ; Mori Yoshimura M ; Komaki H ; Goto K ; Hayashi YK ; Nishino I ; Takeda S ; Kawai M | 2013Article
Couce ML ; Sanchez-Pintos P ; Diogo L ; Leao-Teles E ; Martins E ; Santos H ; Bueno MA ; Delgado-Pecellin C ; Castineiras DE ; Cocho JA ; Garcia-Villoria J ; Ribes A ; Fraga JM ; Rocha H | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Article
Rodger S ; Lochmuller H ; Tassoni A ; Gramsch K ; Konig K ; Bushby K ; Straub V ; Korinthenberg R ; Kirschner J | 2013Article
Walter MC ; Reilich P ; Thiele S ; Schessl J ; Schreiber H ; Reiners K ; Kress W ; Muller-Reible C ; Vorgerd M ; Urban P ; Schrank B ; Deschauer M ; Schlotter-Weigel B ; Kohnen R ; Lochmuller H | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Dysferlinopathies : le déflazocort n’est pas efficace Les dysferlinopathies, telles que la myopathie de Miyoshi et la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD) de type 2B, sont dues à des [...]Article
Krosschell KJ ; Maczulski JA ; Scott C ; King W ; Hartman JT ; Case LE ; Viazzo-Trussell D ; Wood J ; Roman CA ; Hecker E ; Meffert M ; Léveillé M ; Kienitz K ; Swoboda KJ ; Project Cure SMA investigators Network | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Rothwell E ; Anderson RA ; Swoboda KJ ; Stark L ; Botkin JR | 2013Amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 : enquête préliminaire sur le dépistage néonatal dans le Colorado et l’Utah L’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) est la deuxième maladie neuromusculaire la plus fréquente ch[...]Article
Mendell J ; Rodino-Klapac LR ; Sahenk Z ; Roush K ; Bird L ; Lowes LP ; Alfano L ; Gomez AM ; Lewis S ; Kota J ; Malik V ; Shontz K ; Walter CM ; Flanigan KM ; Kean JR ; Allen HD ; Shilling C ; Melia KR ; Sazani P ; Saoud JB ; Kaye EM ; The Eteplirsen Study Group | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : résultats de l’essai de phase II de l’éteplirsen à 48 semaines Les résultats de l’essai de phase II de l’éteplirsen publiés en août 2013 dans la revue Annals of Ne[...]Article
Vuillerot C ; Payan C ; Iwaz J ; Ecochard R ; Bérard C | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Amyotrophie spinale liée au gène SMN1 : la Mesure de la Fonction Motrice est un bon outil d'évaluation L'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) est la deuxième maladie neurom[...]Article
Oddis CV ; Reed AM ; Aggarwal R ; Rider LG ; Ascherman DP ; Levesque MC ; Barohn RJ ; Feldman BM ; Harris-Love MO ; Koontz DC ; Fertig N ; Kelley SS ; Pryber SL ; Miller FW ; Rockette HE | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Polymyosite et dermatomyosite réfractaires : résultats d'un essai de phase II du rituximab Dans un article de novembre 2012, une collaboration internationale publie les résultats d'un essai[...]Article
Alemo Munters L ; Dastmalchi M ; Andgren V ; Emilson C ; Bergegard J ; Regardt M ; Johansson A ; Orefelt Tholander I ; Hanna B ; Liden M ; Esbjornsson M ; Alexanderson H | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Article
Article
Sharma A ; Sane H ; Badhe P ; Gokulchandran N ; Kulkarni P ; Lohiya M ; Biju H ; Jacob VC | 2013Article
Garralda ME ; McConachie H ; Le Couteur A ; Sriranjan S ; Chakrabarti I ; Cirak S ; Guglieri M ; Bushby K ; Muntoni F | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : étude de l’impact émotionnel chez des garçons atteints de DMD participant à un essai clinique La myopathie de Duchenne ou dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est[...]Article
Peric S ; Stojanovic VR ; Basta I ; Peric M ; Milicev M ; Pavlovic S ; Lavrnic D | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Letellier G ; Mok E ; Alberti C ; de Luca A ; Gottrand F ; Cuisset JM ; Denjean A ; Darmaun D ; Hankard R | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Salama M ; Yuan TF ; Machado S ; Murillo-Rodriguez E ; Vega JA ; Menendez-Gonzalez M ; Nardi AE ; Arias-Carrion O | 2013Article
Article
Article
Thesis
Virot G, Author | 2013L’effet placebo ou effet contextuel est un phénomène présent dans l’imaginaire et les représentations de tout soignant. Les fameux «30% d'efficacité» pourtant invalidés, restent ancrés. Les différents mécanismes psychologiques et neuro-biologiqu[...]Article
Delannoy E ; Sacher F ; Maury P ; Mabo P ; Mansourati J ; Magnin I ; Camous JP ; Tournant G ; Rendu E ; Kyndt F ; Haissaguerre M ; Bézieau S ; Guyomarch B ; Le Marec H ; Fressart V ; Denjoy I ; Probst V | 2013Article
Tiziano FD ; Lomastro R ; Di Pietro L ; Pasanisi MB ; Fiori S ; Angelozzi C ; Abiusi E ; Angelini C ; Soraru G ; Gaiani A ; Mongini T ; Vercelli L ; Vasco G ; Vita G ; Vita GL ; Messina S ; Politano L ; Passamano L ; Di Gregorio G ; Montomoli C ; Orsi C ; Campanella A ; Mantegazza R ; Morandi L | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : recherche de biomarqueur dans la forme de type III L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est liée à une anomalie du gène SMN1, codant la protéine[...]Article
Kabasawa C ; Shimizu Y ; Suzuki S ; Masuda M ; Nagane Y ; Utsugisawa K ; Suzuki Y ; Utsumi H ; Fujihara K ; Suzuki N ; Uchiyama S | 2013Article
European journal of neurology, 20, 3. Smoking and socio-economic status may affect myasthenia gravis
Maniaol AH ; Boldingh M ; Brunborg C ; Harbo HF ; Tallaksen CME | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Guide
Statut créé par la loi relative aux droits des malades et à la qualité du système de santé du 4 mars 2002 pour garantir l’expression de la volonté de la personne malade en toutes circonstances,par l’article L1111-6 du Code de la Santé publique. [...]Book
Doussot-Laynaud CA ; Pothier F ; Brun N ; Gobel S ; Delcey M ; Rodriguez E ; Lacombe S ; Ghadi V ; Fernandez-Curiel S ; Magdelaine B ; Navattoni F ; Paris M ; Sene-Bourgeois M | Paris : CISS | 2013Le collectif interassociatif sur la santé est un groupement de 24 associations nationales représentant les personnes malades et handicapées, les consommateurs et les associations familiales. Ce guide détaille le rôle et le statut du représentant[...]Article
Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Smith BK ; Collins SW ; Conlon TJ ; Mah CS ; Lawson LA ; Martin AD ; Fuller DD ; Cleaver BD ; Clément N ; Phillips D ; Islam S ; Dobjia N ; Byrne BJ | 2013Article
Thesis
Forot T, Author | 2013Introduction. L'opinion des professionnels de santé sur l'activité physique dans la dystrophie de Duchenne a changé ces dernières années. La contre indication a laissé place à l'indication de l'activité physique pour lutter contre l'ultra sédent[...]Institutional report
Article
Lewis RA ; McDermott MP ; Herrmann DN ; Höke A ; Clawson LL ; Siskind C ; Feely SME ; Miller LJ ; Barohn RJ ; Smith P ; Luebbe E ; Wu X ; Shy ME | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Lebel DE ; Corston JA ; McAdam LC ; Biggar WD ; Alman BA | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Kim JH ; Kwak HB ; Thompson LV ; Lawler JM | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Article
Burns J ; Menezes M ; Finkel RS ; Estilow T ; Moroni I ; Pagliano E ; Laura M ; Muntoni F ; Hermann DN ; Eichinger K ; Shy R ; Pareyson D ; Reilly MM ; Shy ME | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Vianello A ; Semplicini C ; Paladini L ; Concas A ; Ravaglia S ; Servidei S ; Toscano A ; Mongini T ; Angelini C ; Pegoraro E | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Preisler N ; Lukacs Z ; Vinge L ; Madsen KL ; Husu E ; Hansen RS ; Duno M ; Andersen H ; Laub M ; Vissing J | 2013Article
Le Hir M ; Goyenvalle A ; Peccate C ; Precigout G ; Davies KE ; Voit T ; Garcia L ; Lorain S | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Yamamoto T ; Yokota K ; Amao R ; Maeno T ; Haga N ; Taguri M ; Ohtsu H ; Ichikawa Y ; Goto J ; Tsuji S | 2013Article
Howard Jr JF ; Barohn RJ ; Cutter GR ; Freimer M ; Juel VC ; Mozaffar T ; Mellion ML ; Benatar MG ; Farrugia ME ; Wang JJ ; Malhotra SS ; Kissel JT ; Group MGS | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myasthénie auto-immune réfractaire: de l’intérêt de l’eculizimab dans un essai clinique américain La myasthénie auto-immune est une des maladies neuromusculaires acquises les plus fréquente[...]Article
McDonald CM ; Henricson EK ; Abresch RT ; Florence J ; Eagle M ; Gappmaier E ; Glanzman AM ; for the PTC124-GD-007-DMD Study Group ; Spiegel R ; Barth J ; Elfring G ; Reha A ; Peltz SW | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Myopathie de Duchenne : le test de marche de 6 minutes, un bon critère d’évaluation dans les essais visant à préserver la marche La myopathie de Duchenne (DMD) est due à des mutations dans le [...]Article
McDonald CM ; Henricson EK ; Abresch RT ; Florence J ; Eagle M ; Gappmaier E ; Glanzman AM ; for the PTC124-GD-007-DMD Study Group ; Spiegel R ; Barth J ; Elfring G ; Reha A ; Peltz SW | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Myopathie de Duchenne : le test de marche de 6 minutes, un bon critère d’évaluation dans les essais visant à préserver la marche La myopathie de Duchenne (DMD) est due à des mutations dans le [...]Article
Guide
Plaquette d'information, éditée par The Myasthenia Gravis Foundation of America, sur le traitement au Mycophenolate Mofetil sous forme de réponses aux questions que se posent les patients atteints de Myasthenia gravis.Article
Querin G ; D'Ascenzo C ; Peterle E ; Ermani M ; Bello L ; Melacini P ; Morandi L ; Mazzini L ; Silani V ; Raimondi M ; Mandrioli J ; Romito S ; Angelini C ; Pegoraro E ; Soraru G | 2013Article
Collectif, Author ; Jungbluth H, Author ; Wallgren-Pettersson C, Author ; Laporte JF, Author | 2013Article
Article
Burke G ; Hiscock A ; Klein A ; Niks EH ; Main M ; Manzur AY ; Ng J ; de Vile C ; Muntoni F ; Beeson D ; Robb S | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Syndrome myasthénique congénital : l’effet bénéfique du salbutamol se confirme chez les patients qui ont une mutation dans le gène DOK7 En novembre 2011, une équipe américaine a montré des [...]Article
Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Mazzone E ; Bianco F ; Main M ; van den Hauwe M ; Ash M ; de Vries R ; Fagoaga Mata J ; Stein S ; De Sanctis R ; D'Amico A ; Palermo C ; Fanelli L ; Scoto MC ; Mayhew A ; Eagle M ; Vigo M ; Febrer A ; Korinthenberg R ; de Visser M ; Bushby K ; Muntoni F ; Goemans N ; Sormani MP ; Bertini E ; Pane M ; Mercuri E | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractGuide
A découvrir dans ce guide : - les niveaux de preuve d’un essai clinique, - les niveaux de preuve et gradations des 12 principaux systèmes existants, - les critères utilisés pour analyser les preuves fournies par la littérature scientifique[...]Institutional report
Comme chaque année depuis 2007, le CISS présente son rapport d’observation sur les droits des malades. Ce document est le fruit d’une année d’activité de son service dédié « Santé Info Droits », ligne d’information juridique et sociale. Mis en p[...]Article
Allen HD ; Flanigan KM ; Thrush PT ; Dvorchik I ; Yin H ; Canter C ; Connolly AM ; Parrish M ; McDonald CM ; Braunlin E ; Colan SD ; Day J ; Darras B ; Mendell JR | 2013Article
PLoS ONE, 8, 1, e52512. 24 month longitudinal data in ambulant boys with duchenne muscular dystrophy
Mazzone ES ; Pane M ; Sormani MP ; Scalise R ; Berardinelli A ; Messina S ; Torrente Y ; D'Amico A ; Doglio L ; Viggiano E ; D'Ambrosio P ; Cavallaro F ; Frosini S ; Bello L ; Bonfiglio S ; De Sanctis R ; Rolle E ; Bianco F ; Magri F ; Rossi F ; Vasco G ; Vita G ; Motta MC ; Donati MA ; Sacchini M ; Mongini T ; Pini A ; Battini R ; Pegoraro E ; Previtali S ; Napolitano S ; Politano L ; Comi GP ; Bertini E ; Mercuri E | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Willis TA ; Hollingsworth KG ; Coombs A ; Sveen ML ; Andersen S ; Stojkovic T ; Eagle M ; Mayhew A ; de Sousa PL ; Dewar L ; Morrow JM ; Sinclair CDJ ; Thornton JS ; Bushby K ; Lochmuller H ; Hanna MG ; Hogrel JY ; Carlier PG ; Vissing J ; Straub V | 2013Article
Article
Thesis
Le Boetté E, Author | 2013Les progrès de la génétique moléculaire amènent à considérer l'origine génétique d'un nombre croissant de maladies et à discuter la réalisation d'un test génétique pré-symptomatique (DPS) pour optimiser la prise en charge du patient et de sa fam[...]Guide
What does the process of developing a new medical treatment entail? What is a clinical trial? How can I find out more about pediatric clinical trials? Why are clinical trials important? Why participate in a clinical trial? How can patients [...]Article
Myasthenia gravis is an autoimmune disease in which autoantibodies interfere with neuromuscular transmission. As with other autoimmune diseases, people with myasthenia gravis would be expected to benefit from intravenous immunoglobulin (IVIg). T[...]Article
Benatar M ; Kaminski H | 12/12/2012Approximately 50% of people with myasthenia gravis present with purely ocular symptoms, so called ocular myasthenia. Of these between 50% to 60% develop generalized disease, most within two years. Their management is controversial. This is an up[...]Institutional report
Ce dossier de presse contient : - un communiqué de presse : Compétitivité de la recherche clinique : la position française reste fragile. Le Leem appelle à la mobilisation de tous les acteurs pour renforcer l'attractivité de la France. - les rés[...]VLM
Dupuy-Maury F | 12/2012Dans un premier temps, ce sont 56 personnes qui feront fonctionner Genethon Bioprod. Voici quelques exemples des compétences indispensables à la production d'un traitement. Leur préoccupation commune : la sécurité des futurs médicaments, et donc[...]VLM
Institutional report
La sixième édition (2012) de l’enquête du Leem sur « la Place de la France dans la recherche clinique internationale» montre les difficultés de la France à maintenir sa position dans la compétition internationale dans le domaine des essais de mé[...]Article
Martin EA ; Barresi R ; Byrne BJ ; Tsimerov EI ; Scott BL ; Walker AE ; Gurudevan SV ; Anene F ; Elashoff RM ; Thomas GD ; Victor RG | 28/11/2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Becker : le tadalafil améliore le débit sanguin musculaire d'effort dans un essai réalisé chez 10 individus Une étude réalisée aux États-Unis et publiée en novembre 2012 rapp[...]Article
Mitchell JD ; Wokke JHJ ; Borasio GD | 14/11/2012Treatment with the growth factor, recombinant human insulin-like growth factor I, for amyotrophic lateral sclerosis (motor neuron disease) Recombinant human insulin-like growth factor (rhIGF-I) is a genetically engineered human protein. Theor[...]Article
Article
Article
Espagnacq M | 10/2012Selon l’enquête menée par la DREES en 2009-2010 auprès des allocataires de la prestation de compensation du handicap (PCH) et de l’allocation compensatrice pour tierce personne (ACTP), 68% des allocataires de la PCH et 60% des allocataires de l’[...]AFM Publication
Ce document de référence à destination des professionnels de santé fait le point de l'ensemble des travaux, en particulier ceux de biologie moléculaire, qui permettent d'affiner et de faire évoluer la classification des maladies neuromusculaires[...]VLM
Dupuy-Maury F | 10/2012L'hypersomnolence diurne affecte et gêne considérablement certains malades souffrant de dystrophie myotonique de Steinert (DM1) Des canadiens ont montré qu'un psychostimulant, le méthylphénidate, pourrait les soulager.VLM
Dupuy-Maury F | 10/2012Grâce à l'étude de malades affectés par la myopathie de Becker, une équipe de l'Institut de Myologie apporte de précieuses informations pour le traitement envisagé dans la myopathie de Duchenne visant à sauter les exons de 45 à 55. Le saut des e[...]VLM
SMA Europe (13-14 Juillet 2012; Rome) | 10/2012Les 13 et 14 juillet, SMA Europe a organisé à Rome un workshop sur les essais cliniques à venir dans l'amyotrophie spinale, Nathalie Kayadjanian, consultante pour SMA Europe, tire un premier bilan de ces échanges qui ont permis de faire le point[...]Article
Prater SN ; Banugaria SG ; Dearmey SM ; Botha EG ; Stege EM ; Case LE ; Jones HN ; Phornphutkul C ; Wang RY ; Young SP ; Kishnani PS | 09/2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Formes infantiles de maladie de Pompe : que deviennent les enfants traités par enzymothérapie ? La maladie de Pompe est une maladie lysosomale, autosomique récessive, responsable d’une ac[...]VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 161. Myopathie de Duchenne : Prochaine reprise des essais de l'ataluren
Dupuy-Maury F | 09/2012Après deux années d'analyses, PTC therapeutics a démontré que l'ataluren à faible dose pourrait être efficace sur la régression de la marche de malades atteints de myopathie de Duchenne. De nouveaux essais sont donc envisagés, notamment en France.Article
Gordon PA ; Winer JB ; Hoogendijk JE ; Choy EHS | 15/08/2012Myopathies inflammatoires idiopathiques : mise à jour de la revue Cochrane sur les traitements immunosuppresseurs et immunomodulateurs Une mise à jour d’une revue Cochrane publiée en 2005 faisant une analyse critique des articles scientifiqu[...]Article
Abresch RT ; Carter GT ; Han JJ ; McDonald CM | 08/2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Meekings KN ; Williams CSM ; Arrowsmith JE | 07/2012Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract