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Molecular therapy. Methods & clinical development |
Library items in the journal (43)
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Hamm SE ; Fathalikhani DD ; Bukovec KE ; Addington AK ; Zhang H ; Perry JB ; McMillan RP ; Lawlor MW ; Prom MJ ; Vanden Avond MA ; Kumar SN ; Coleman KE ; Dupont JB ; Mack DL ; Brown DA ; Morris CA ; Gonzalez JP ; Grange RW | 03/03/2021Article
Day JW ; Finkel RS ; Mercuri E ; Swoboda KJ ; Menier M ; van Olden R ; Tauscher Wisniewski S ; Mendell JR | 24/02/2021Article
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Hayashita-Kinoh H ; Guillermo PH ; Nitahara-Kasahara Y ; Kuraoka M ; Okada H ; Chiyo T ; Takeda S ; Okada T | 17/11/2020Article
Kwon JB ; Ettyreddy AR ; Vankara A ; Bohning JD ; Devlin G ; Hauschka SD ; Asokan A ; Gersbach CA | 28/09/2020Article
Forand A ; Muchir A ; Mougenot N ; Sevoz-Couche C ; Peccate C ; Lemaitre M ; Izabelle C ; Wood M ; Lorain S ; Pietri Rouxel F | Elsevier | 12/06/2020Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a devastating neuromuscular disease caused by an absence of the dystrophin protein, which is essential for muscle fiber integrity. Among the developed therapeutic strategies for DMD, the exon-skipping approac[...]Article
Stok M ; de Boer H ; Huston MW ; Jacobs EH ; Roovers O ; Visser TP ; Jahr H ; Duncker DJ ; van Deel ED ; Reuser AJJ ; van Til NP ; Wagemaker G | 05/2020Article
Aupy P ; Zarrouki F ; Sandro Q ; Gastaldi C ; Buclez PO ; Mamchaoui K ; Garcia L ; Vaillend C ; Goyenvalle A | 05/2020Article
Koch C ; Buono S ; Menuet A ; Robe A ; Djeddi S ; Kretz C ; Gomez-Oca R ; Depla M ; Monseur A ; Thielemans L ; Servais L ; Laporte J ; Cowling BS | 05/2020Article
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Hinderer C ; Katz N ; Dyer C ; Goode T ; Johansson J ; Bell P ; Richman L ; Buza E ; Wilson JM | 04/2020Article
Punzon I ; Mauduit D ; Holvoet B ; Thibaud JL ; de Fornel P ; Deroose CM ; Blanchard-Gutton N ; Vilquin JT ; Sampaolesi M ; Barthelemy I ; Blot S | 2020Article
In 't Groen SLM ; de Faria DOS ; Iuliano A ; van den Hout JMP ; Douben H ; Dijkhuizen T ; Cassiman D ; Witters P ; Barba Romero MA ; de Klein A ; Somers-Bolman GM ; Saris JJ ; Hoefsloot LH ; van der Ploeg AT ; Bergsma AJ ; Pijnappel WWMP | United States | 01/2020Article
Piras G ; Montiel-Equihua C ; Chan YA ; Wantuch S ; Stuckey D ; Burke D ; Prunty H ; Phadke R ; Chambers D ; Partida-Gaytan A ; Leon-Rico D ; Panchal N ; Whitmore K ; Calero M ; Benedetti S ; Santilli G ; Thrasher AJ ; Gaspar HB | 2020Article
Mariot V ; Le Guiner C ; Barthelemy I ; Montus M ; Blot S ; Torelli S ; Morgan J ; Muntoni F ; Voit T ; Dumonceaux J | 2020Article
Ikeda M ; Taniguchi-Ikeda M ; Kato T ; Shinkai Y ; Tanaka S ; Hagiwara H ; Sasaki N ; Masaki T ; Matsumura K ; Sonoo M ; Kurahashi H ; Saito F | 2020Article
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