Title: | VLM-188 - Congrès de l'ESGCT ; La thérapie génique à l'honneur : La recherche / c'est prouvé |
Journal : | VLM. Vaincre les myopathies, 188 |
Authors: | Dupuy-Maury F, Author |
Material Type: | VLM |
Publication Date: | 03/2019 |
Size: | p. 20-21 |
Languages: | French |
Abstract: |
Les avancées se multiplient dans le monde de la thérapie génique comme en a témoigné le congrès annuel de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire.
- Démarage d'un essai avec une mini-dystrophine pour la myopathie de Duchenne - SMA / demande d'AMM pour le Zolgensma (ex- AVSXS-101) - Repères La maladie de Sanfilipo ; Sanfilipo des types A et B : des essais cliniques encourageants - Demarrage de l'essai dans la myopathie myotubulaire en france - Myocure, en quête de vecteurs viraux encore plus performants |
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