Title: | One-year treatment of morpholino antisense oligomer improves skeletal and cardiac muscle functions in Dystrophic mdx mice |
Journal : | Molecular therapy, 19, 3 |
Authors: | Wu B ; Xiao B ; Cloer C ; Shaban M ; Sali A ; Lu P ; Li J ; Nagaraju K ; Xiao X ; Lu QL |
Material Type: | Article |
Publication Date: | 2011 |
Size: | p. 576-583 |
Languages: | English |
Keywords : | Duchenne muscular dystrophy ; dystrophin ; exon ; heart function ; heart muscle ; immunohistochemistry ; mdx mouse ; medical treatment ; molecular biology ; morpholinos ; muscle function ; skeletal muscle |
Abstract: |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 01/02/2011 - Le traitement à long terme par morpholinos améliore les fonctions musculaires et cardiaques chez la souris mdx Les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (BMD) sont liées à des mutations dans le gène codant la dystrophine, qui peuvent avoir comme résultat un décalage du cadre de lecture du gène. Une des approches thérapeutiques consiste à utiliser des oligonucléotides anti-sens pour supprimer, par saut d'exons, la partie du gène portant la mutation afin de rétablir le cadre de lecture. Les morpholinos (PMO) sont des oligonucléotides anti-sens synthétisés en laboratoire, qui ont montré leur efficacité dans des études de phase I et II. Dans un article publié en décembre 2010, une équipe américaine a évalué, pendant un an, l'effet d'un traitement systémique par un PMO, qui cible l'exon 23 de la dystrophine, chez des souris mdx. Le traitement (1 injection 2 fois par semaine) s'est montré efficace, en induisant le saut de l'exon ciblé et l'expression de dystrophine dans tous les muscles, de manière dose-dépendante. Les niveaux sériques de créatine kinase ont été réduits, les atteintes musculaires et cardiaques améliorées et aucun effet secondaire n'a été détecté. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21179007 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2010.288 |
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