Titre : | Early corticosteroid treatment in 4 Duchenne muscular dystrophy patients : 14-year follow-up |
Revue : | Muscle & Nerve, 45, 6 |
Auteurs : | Merlini L ; Gennari M ; Malaspina E ; Cecconi I ; Armaroli A ; Gnudi S ; Talim B ; Ferlini A ; Cicognani A ; Franzoni E |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2012 |
Pages : | p. 796-802 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | corticothérapie ; dystrophie musculaire de Duchenne ; étude de cohorte ; étude rétrospective ; évolution de la maladie |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : effets bénéfiques d’une corticothérapie précoce La myopathie de Duchenne ou dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez l’enfant. Due à l’absence de dystrophine, elle entraîne, à partir de l’enfance, un déficit musculaire progressif à prédominance proximale et, à terme, des complications cardiorespiratoires responsables d’un décès prématuré. En l’absence de traitement curatif, la corticothérapie est reconnue comme le seul traitement de référence pour freiner l’évolution de la maladie. Les modalités de cette thérapeutique (principe actif, dosage, timing) restent toutefois discutées du fait, entre autres, de l’existence d’effets indésirables non négligeables. La question de l’âge auquel doit débuter cette corticothérapie est également très débattue. Dans un article publié en juin 2012, un groupe de cliniciens italiens rapportent l’expérience de 8 enfants chez qui la corticothérapie a été débutée entre l’âge de deux ans et de quatre ans. Pour certains d’entre eux, la période de suivi a atteint quatorze années. Quatre enfants ont clairement tiré bénéfice de ce traitement précoce avec une prolongation de la marche au-delà de leur seizième année et la possibilité de monter les escaliers. Tous les enfants étudiés avaient une délétion hors-phase du gène de la dystrophine. L’effet indésirable le plus important était la petite taille (jusqu’à -4,7 DS à la fin de croissance). Ces résultats très encourageants sont toutefois à nuancer compte tenu de la méthodologie employée (étude prospective, en ouvert, avec plusieurs dosages et principes actifs utilisés) et la taille réduite de l’échantillon. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&dopt=Citation&list_uids=22581531 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1002/mus.23272 |
Voir aussi : |