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> MYOBASE > HEALTH > medicine > disease > disease by system > metabolic diseases > hereditary metabolic diseases > lysosomal diseases > mucopolysaccharidosis > Sanfilippo disease
Sanfilippo diseaseSynonymsMPS 3 ;MPS III ;MPS3 ;mucopolysaccharidose type III ;mucopolysaccharidosis type 3 Sanfilippo disease |
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AFM Publication
Myoinfo, Author | 03/2019Ce tableau liste les essais de biothérapies innovantes et de pharmacologie, en phase clinique ou en phase de développement préclinique ainsi que les médicaments en développement ou mis sur le marché dans les maladies neuromusculaires et dans d'a[...]VLM
Dupuy-Maury F, Author | 10/2017Une thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo de type B a apporté un bénéfice sur l'évolution cognitive de quatre jeunes malades. Les études précliniques et l'essai clinique qui vient de se dérouler ont été soutenus par l'AFM-Téléthon à hau[...]AFM Publication
Myoinfo, Author | 05/2017Ce tableau liste les essais de biothérapies innovantes et de pharmacologie, en phase clinique ou en phase de développement préclinique, dans les maladies neuromusculaires et dans d'autres maladies génétiques rares, que l'AFM-Téléthon soutient en[...]Article
Tardieu M, Author ; Zerah M ; Gougeon ML ; Ausseil J ; de Bournonville S ; Husson B ; Zafeiriou D ; Parenti G ; Bourget P ; Poirier B ; Furlan V ; Artaud C ; Baugnon T ; Roujeau T ; Crystal RG ; Meyer C ; Deiva K ; Heard JM | 2017Comment in: Intracerebral gene therapy for mucopolysaccharidosis type IIIB syndrome. [Lancet Neurol. 2017] Neurodevelopmental disorders: Gene therapy for mucopolysaccharidosis shows promise. [Nat Rev Neurol. 2017]VLM
Après des maladies rares du sang et de l'oeil, la thérapie génique cible le cerveau avec un essai qui vient de débuter dans la maladie de Sanfilippo de type B, une pathologie neurodégénérative extrêmement sévère et incurable.Book
VLM
Myoinfo, Author | 09/2011Ce tableau présente les 37 essais répartis par type de maladies et par type de thérapie (thérapie génique, thérapie cellulaire ou pharmacologie)