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AFM Publication
Trials and treatments developed with the support of AFM-Telethon concern neurological and neuromuscular diseases, diseases of the liver, vision, skin and immune system. The table of drugs developed with the support of AFM-Telethon AFM-Telet[...]AFM Publication
Le tableau des médicaments développés avec le soutien de l'AFM-Téléthon est disponible en français et en anglais. Les médicaments en développement ou mis sur le marché avec le soutien de l’AFM-Téléthon concernent des maladies neurologiques, neu[...]Article
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Table of Contents Methodology p3 "The objective of this report is to describe key characteristics of medicinal products that have been granted a centralised marketing authorisation (MA) (granted by the European Medicines Agency - EMA) in rar[...]Article
Aslesh T ; Erkut E ; Ren J ; Lim KRQ ; Woo S ; Hatlevig S ; Moulton HM ; Gosgnach S ; Greer J ; Maruyama R ; Yokota T | United States | 31/01/2023Article
Galbiati M ; Meroni M ; Boido M ; Cescon M ; Rusmini P ; Crippa V ; Cristofani R ; Piccolella M ; Ferrari V ; Tedesco B ; Casarotto E ; Chierichetti M ; Cozzi M ; Mina F ; Cicardi ME ; Pedretti S ; Mitro N ; Caretto A ; Risè P ; Sala A ; Lieberman AP ; Bonaldo P ; Pennuto M ; Vercelli A ; Poletti A | United States | 30/01/2023Article
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Curiel RV ; Nguyen W ; Mamyrova G ; Jones D ; Ehrlich A ; Brindle KA ; Haji-Momenian S ; Sheets R ; Kim H ; Jones OY ; Rider LG | United States | 19/01/2023Article
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Morin A ; Stantzou A ; Petrova ON ; Hildyard J ; Tensorer T ; Matouk M ; Petkova MV ; Richard I ; Manoliu T ; Goyenvalle A ; Falcone S ; Schuelke M ; Laplace-Builhe C ; Piercy RJ ; Garcia L ; Amthor H | United States | 10/01/2023Article
Ertoy Karagol HI ; Inci A ; Terece SP ; Kilic A ; Demir F ; Yapar D ; Koken G ; Okur I ; Ezgu FS ; Tumer L ; Bakirtas A | Switzerland | 09/01/2023Article
Uzawa A ; Suzuki S ; Kuwabara S ; Akamine H ; Onishi Y ; Yasuda M ; Ozawa Y ; Kawaguchi N ; Kubota T ; Takahashi MP ; Suzuki Y ; Watanabe G ; Kimura T ; Sugimoto T ; Samukawa M ; Minami N ; Masuda M ; Konno S ; Nagane Y ; Utsugisawa K | United States | 06/01/2023Article
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Howard JF ; Bril V ; Vu T ; Karam C ; Peric S ; De Bleecker JL ; Murai H ; Meisel A ; Beydoun SR ; Pasnoor M ; Guglietta A ; Van Hoorick B ; Steeland S ; T'joen C ; Utsugisawa K ; Verschuuren J ; Mantegazza R | 2023Article
McDonald CM ; Mayer OH ; Hor KN ; Miller D ; Goemans N ; Henricson EK ; Marden JR ; Freimark J ; Lane H ; Zhang A ; Frean M ; Trifillis P ; Koladicz K ; Signorovitch J | Netherlands | 2023Article
Ida T ; Furuta S ; Takayama A ; Tamura J ; Hayashi Y ; Abe K ; Kurihara S ; Ishikawa J ; Iwamoto T ; Ikeda K ; Suzuki K ; Nakajima H | England | 01/2023Article
Pignolo RJ ; Hsiao EC ; Al Mukaddam M ; Baujat G ; Berglund SK ; Brown MA ; Cheung AM ; De Cunto C ; Delai P ; Haga N ; Kannu P ; Keen R ; Le Quan Sang KH ; Mancilla EE ; Marino R ; Strahs A ; Kaplan FS | United States | 30/12/2022Article
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Hermes TA ; Mancio RD ; Mizobutti DS ; Macedo AB ; Kido LA ; Cagnon Quitete VHA ; Minatel E | England | 24/12/2022Article
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Muraine L ; Bensalah M ; Butler-Browne G ; Bigot A ; Trollet C ; Mouly V ; Negroni E | England | 23/12/2022Article
Kishnani PS ; Kronn D ; Brassier A ; Broomfield A ; Davison J ; Hahn SH ; Kumada S ; Labarthe F ; Ohki H ; Pichard S ; Prakalapakorn SG ; Haack KA ; Kittner B ; Meng X ; Sparks S ; Wilson C ; Zaher A ; Chien YH | United States | 20/12/2022