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genetic engineeringSynonymsgenetic technology ;ingénierie génétique ;manipulation génétique ;technologie génétique genetic engineering |
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Thesis
Sarzi E, Author | 2008Les maladies mitochondriales forment le groupe le plus courant d'anomalies congénitales du métabolisme. Ces maladies représentent actuellement plus de 17% des consultations régulières de notre service de génétique médicale. Les déficits multiple[...]Article
Article
Benabdallah BF ; Bouchentouf M ; Rousseau J ; Bigey P ; Michaud A ; Chapdelaine P ; Scherman D ; Tremblay JP | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Galy A | 2008Clinical gene therapy studies have demonstrated the immunogenicity of AAV vectors since neutralizing antibodies and cytolytic T-cell responses have been elicited against the capsid, in some patients. For further clinical development, the immunog[...]Article
Article
van Ommen GJ ; van Deutekom J ; Aartsma Rus A | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 16/02/2009 - Avancées thérapeutiques et recommandations pour la prise en charge des amyotrophies spinales : un document de synthèse nord-américain Les amyotrophies spinales infantiles (ou[...]Thesis
Roques C, Author | 2008Notre travail a porté sur la vectorisation d'ADN plasmidique par différents types de polymères et en particulier des copolymères amphiphiles à blocs. Les systèmes polymères/ADN formés ont été caractérisés puis leur toxicité et leur efficacité on[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Heemskerk H ; de Winter C ; De Kimpe S ; van Kuik-Romeijn P ; Heuvelmans N ; Platenburg G ; van Ommen GJ ; van Deutekom J ; Aartsma Rus A | 2008Antisense-mediated exon skipping is a potential treatment for Duchenne muscular dystrophy (DMD). Using antisense oligonucleotides (AONs) the disrupted DMD reading frame is restored, allowing the generation of partially functional dystrophin and [...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Ferreiro V ; Giliberto F ; Muniz Garcia N ; Francipane L ; Marcese D ; Roque M ; Frechtel G ; Szijan I | 2008The severe Duchenne muscular dystrophy (DMD) and the milder Becker muscular dystrophy (BMD) are characterized by progressive muscular degeneration. Both are caused by mutations in the dystrophin gene (Xp21.2). Two thirds of patients show intrage[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Bitoun M ; Prudhon B ; Durieux AC ; Bevilacqua JA ; Romero NB ; Guicheney P | 2008The autosomal dominant centronuclear myopathy (CNM) is a rare congenital myopathy characterized by delayed motor milestones, facial and muscular weakness often associated with bilateral ptosis. The typical muscle histopathology comprises central[...]Article
Congrès international de myologie 2008 (International Congress of Myology 2008; 26-30 mai 2008; Marseille, France) ; Avril-Delplanque A ; Mercier S ; Daoud F ; Nusbaum P ; Leturcq F ; Kaplan JC ; Dreyfus P ; Chelly J ; Garcia L | 2008Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is the most severe form of dystrophinopathy, in which nul mutations in the DMD gene (mostly frameshifting deletions, and nonsense point mutations) result in the complete absence of dystrophin. A milder phenotype[...]Guide
Thesis
Toromanoff A, Author | 2008L'Adeno-Associated Virus recombinant (AAVr) est un outil thérapeutique performant car, lorsque le système immunitaire n'est pas stimulé, le transfert de gène après une seule administration intramusculaire (IM) se traduit par une expression perma[...]Article
Lehtokari VL ; Pelin K ; Donner K ; Voit T ; Rudnik Schoneborn S ; Stoetter M ; Talim B ; Topaloglu H ; Laing NG ; Wallgren-Pettersson C | 2008Article
DiMatteo D ; Callahan S ; Kmiec EB | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 15/02/2008 - SMA : la conversion du gène SMN2 en gène SMN1 offre de nouvelles perspectives thérapeutiques Les amyotrophies spinales infantiles (SMA), dont il existe trois types selon le d[...]Article
Nakatani M ; Takehara Y ; Sugino H ; Matsumoto M ; Hashimoto O ; Hasegawa Y ; Murakami T ; Uezumi A ; Takeda S ; Noji S ; Sunada Y ; Tsuchida K | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Reay DP ; Bilbao R ; Koppanati BM ; Cai L ; O'Day TL ; Jiang Z ; Zheng H ; Watchko JF ; Clemens PR | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
McCue ME ; Valberg SJ ; Miller MB ; Wade C ; Akman HO ; Mickelson JR | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract