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> MYOBASE > RECHERCHE > recherche génétique > technique de génétique > génie génétique > saut d'exon > oligonucléotide antisens > 2'-O-methyl phosphorothioate oligonucleotide
2'-O-methyl phosphorothioate oligonucleotide |
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Flanigan KM ; Voit T ; Rosales XQ ; Servais L ; Kraus JE ; Wardell C ; Morgan A ; Dorricott S ; Nakielny J ; Quarcoo N ; Liefaard L ; Drury T ; Campion G ; Wright P | 2014Article
Voit T ; Topaloglu H ; Straub V ; Muntoni F ; Deconinck N ; Campion G ; de Kimpe SJ ; Eagle M ; Guglieri M ; Hood S ; Liefaard L ; Lourbakos A ; Morgan A ; Nakielny J ; Quarcoo N ; Ricotti V ; Rolfe K ; Servais L ; Wardell C ; Wilson R ; Wright P ; Kraus JE | 2014Comment in: A rebirth for drisapersen in Duchenne muscular dystrophy? Hoffman E. Lancet Neurol. 2014 Oct;13(10):963-5.VLM
L'essai de phase III du drisapersen dans la myopathie de Duchenne n'a pas donné les résultats escomptés. L'administration de ce traitement est donc suspendue en attendant des analyses plus fines.Brève
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02/2013La société GSK vient d'annoncer que les trois doses de drisapersen (3,6 ou 9mg/kg) évaluées chez 20 malades non ambulants atteints de myopathie de Duchenne ont été bien tolérées.VLM
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VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 154. Le saut de l'exon à l'essai chez des malades ayant perdu la marche
Dupuy-Maury F | 09/2011Proposé dans un premier temps aux jeunes malades ayant encore une capacité de marcher, un traitement permettant le saut d'exon dans la myopathie de Duchenne fait maintenant l'objet d'un essai destiné aux malades non ambulants. Une étude à laquel[...]VLM
Myology 2011 (9-13 mai 2011; Lille) | 05/2011Ces dernières années, des essais cliniques de "chirurgie du gène" ont démarré dans la myopathie de Duchenne. Myology 2011 a été l'occasion de faire un point sur les premiers résultats et d'évoquer de nouveaux plans de bataille.Article
AFM-TELETHON 2011RNA-modulating therapeutics such as antisense oligonucleotides (AONs) provide an innovative tool for targeted modulation of gene expression and/or to correct mutated mRNA causing life threatening disorders. An increasing number of studies show t[...]Rapport institutionnel
Ce texte sur le saut d'exon constitue la première partie d'un rapport plus global à paraître sur la recherche thérapeutiques sur la myopathie de Duchenne.