Détail de la revue
Molecular therapy
Alias :
Mol Ther
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Livre
Collectif, Auteur | 2018- "iPSC-Derived Cardiomyocytes Taken to Rescue Infarcted Heart Muscle in Coronary Heart Disease Patients", Seppo Ylä-Herttuala - "Breaking and Sealing Barriers in Retinal Gene Therapy", Joan W. Miller, Luk H. Vandenberghe - "T Cell Tumor Immun[...]Article
Article
Comment in: CRISPR/Cas9 Flexes Its Muscles: In Vivo Somatic Gene Editing for Muscular Dystrophy. Mol Ther. 2016 Mar;24(3):414-6.Article
Perie S ; Trollet C ; Mouly V ; Vanneaux V ; Mamchaoui K ; Bouazza B ; Pierre Marolleau J ; Laforet P ; Chapon F ; Eymard B ; Butler Browne G ; Larghero J ; Lacau Saint Guily J | 2014Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Article
Sahenk Z ; Galloway G ; Clark KR ; Malik V ; Rodino-Klapac LR ; Kaspar B ; Chen L ; Braganza C ; Montgomery C ; Mendell JR | 2014Article
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Vallese D ; Negroni E ; Duguez S ; Ferry A ; Trollet C ; Aamiri A ; Vosshenrich CA ; Füchtbauer EM ; Di Santo JP ; Vitiello L ; Butler Browne G ; Mouly V | 2013Comment in: Removing the immune response from muscular dystrophy research. Chamberlain JS. Mol Ther. 2013 Oct;21(10):1821-2.Article
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Benkhelifa Ziyyat S ; Besse A ; Roda M ; Duque S ; Astord S ; Carcenac R ; Marais T ; Barkats M | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 : une injection intramusculaire d’un AAV-SMN peut transduire des motoneurones L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est liée à une anomalie d[...]Article
Sobczak K ; Wheeler TM ; Wang W ; Thornton CA | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Tremblay JP ; Xiao X ; Aartsma Rus A ; Barbas C ; Blau HM ; Bogdanove AJ ; Boycott K ; Braun S ; Breakefield XO ; Bueren JA ; Buschmann M ; Byrne BJ ; Calos M ; Cathomen T ; Chamberlain J ; Chuah M ; Cornetta K ; Davies KE ; Dickson JG ; Duchateau P ; Gaudet D ; Flotte TR ; Gaudet D ; Gersbach CA ; Gilbert R ; Glorioso J ; Herzog RW ; High KA ; Huang W ; Huard J ; Joung JK ; Liu D ; Liu D ; Lochmuller H ; Lustig L ; Mendell JR ; Massie B ; Mavilio F ; Mendell JR ; Nathwani A ; Ponder K ; Porteus M ; Puymirat J ; Samulski RJ ; Takeda S ; Wilson JM ; Vandendriessche T ; Wolfe JH ; Wilson JM ; Wilton SD ; Wolfe JH ; Gao G | 2013Article
Heller KN ; Montgomery CL ; Janssen PML ; Clark KR ; Mendell JR ; Rodino-Klapac LR | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : une surexpression de l’intégrine alpha 7 prometteuse chez la souris La myopathie de Duchenne (DMD) est due à un déficit en dystrophine, protéine de la membrane muscu[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : preuve de concept de l’efficacité d’une thérapie génique avec le gène de la microdystrophine chez le chien La myopathie de Duchenne (DMD), due à des mutations dans l[...]Article
Le Hir M ; Goyenvalle A ; Peccate C ; Precigout G ; Davies KE ; Voit T ; Garcia L ; Lorain S | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Hui DJ ; Basner-Tschakarjan E ; Chen Y ; Davidson RJ ; Buchlis G ; Yazicioglu M ; Pien GC ; Finn JD ; Haurigot V ; Tai A ; Scott DW ; Cousens LP ; Zhou S ; De Groot AS ; Mingozzi F | 2013Article
Ousterout DG ; Perez-Pinera P ; Thakore PI ; Kabadi AM ; Brown MT ; Qin X ; Fedrigo O ; Mouly V ; Tremblay JP ; Gersbach CA | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Myopathie de Duchenne : chirurgie du gène de la dystrophine avec des nucléases La myopathie de Duchenne (DMD) est due à des mutations dans le gène DMD, entraînant une absence de la protéine mu[...]Article
Coluccio A ; Miselli F ; Lombardo A ; Marconi A ; Malagoli Tagliazucchi G ; Goncalves MA ; Pincelli C ; Maruggi G ; Naldini L ; Larcher F ; Mavilio F ; Recchia A | 2013Article
Hirsch ML ; Li C ; Bellon I ; Yin C ; Chavala S ; Pryadkina M ; Richard I ; Samulski RJ | 2013Article
Falk DJ ; Mah CS ; Soustek MS ; Lee KZ ; Elmallah MK ; Cloutier DA ; Fuller DD ; Byrne BJ | 2013Article
Nitahara-Kasahara Y ; Hayashita-Kinoh H ; Ohshima-Hosoyama S ; Okada H ; Wada-Maeda M ; Nakamura A ; Okada T ; Takeda S | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Riederer I ; Negroni E ; Bencze M ; Wolff A ; Aamiri A ; Silva-Barbosa SD ; Butler Browne G ; Savino W ; Mouly V | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Luna ND ; Diaz-Manera J ; Paradas C ; Iturriaga C ; Rojas Garcia R ; Araque J ; Genebriera M ; Gich I ; Illa I ; Gallardo E | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Dysferlinopathie : la vitamine D3 augmente l’expression de la dysferline in vitro et in vivo Les dysferlinopathies sont dues à des mutations du gène DYSF codant la dysferline. La dysferline[...]Article
Cazzella V ; Martone J ; Pinnaro C ; Santini T ; Twayana SS ; Sthandier O ; D'Amico A ; Ricotti V ; Bertini E ; Muntoni F ; Bozzoni I | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : saut de l’exon 45 par des snARN U1 Les myopathies de Duchenne (DMD) et de Becker (BMD) sont liées à des mutations dans le gène DMD qui code la dystrophine, une grand[...]Article
Vulin A ; Barthelemy I ; Goyenvalle A ; Thibaud JL ; Beley C ; Griffith G ; Benchaouir R ; Le Hir M ; Unterfinger Y ; Lorain S ; Dreyfus P ; Voit T ; Carlier P ; Blot S ; Garcia L | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : restauration de la fonction musculaire par des snARN U7 chez le chien GRMD Les myopathies de Duchenne (DMD) et de Becker (BMD) sont liées à des mutations dans le gèn[...]Article
Petit L ; Lheriteau E ; Weber M ; Le Meur G ; Deschamps JY ; Provost N ; Mendes-Madeira A ; Libeau L ; Guihal C ; Colle MA ; Moullier P ; Rolling F | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Porto C ; Ferrara MC ; Meli M ; Acampora E ; Avolio V ; Rosa M ; Cobucci-Ponzano B ; Colombo G ; Moracci M ; Andria G ; Parenti G | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Bowles DE ; McPhee SWJ ; Li C ; Gray SJ ; Samulski JJ ; Camp AS ; Li J ; Wang B ; Monahan PE ; Rabinowitz JE ; Grieger JC ; Govindasamy L ; Agbandje McKenna M ; Xiao X ; Samulski RJ | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/02/2012 - Résultats d’un essai de thérapie génique de phase I utilisant l’AAV2.5 dans la DMD La thérapie génique est une piste thérapeutique prometteuse dans la dystrophie musculaire de [...]Article
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Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 29/09/2011 - La perfusion intraveineuse à haute pression du membre est bien tolérée chez l’adulte atteint de dystrophie musculaire Plusieurs stratégies thérapeutiques sont en cours d’étude[...]Article
Bish LT ; Sleeper MM ; Forbes SC ; Wang B ; Reynolds C ; Singletary GE ; Trafny D ; Morine KJ ; Sanmiguel J ; Cecchini S ; Virag T ; Vulin A ; Beley C ; Bogan J ; Wilson JM ; Vandenborne K ; Kornegay JN ; Walter GA ; Kotin RM ; Garcia L ; Sweeney HL | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 13/02/2012 - L’injection d’AAV6 transportant un snARN U7 modifié restaure l’expression de la dystrophine à long terme dans le cœur de chien GRMD La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) e[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : étude de l’AAV-U7 chez la souris modèle de DMD double KO La myopathie de Duchenne ou dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est liée à des mutations dans le gène co[...]Article
Wallace LM ; Liu J ; Domire JS ; Garwick-Coppens SE ; Guckes SM ; Mendell JR ; Flanigan KM ; Harper SQ | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 21/05/2012 - Myopathie facio-scapulo-humérale : effet myoprotecteur de l’inhibition de DUX4 in vivo La dystrophie facio-scapulo-humérale (FSH) est liée à une contraction du nombre de répéti[...]Article
Article
Wang Z ; Storb R ; Halbert CL ; Banks GB ; Butts TM ; Finn EE ; Allen JM ; Miller AD ; Chamberlain JS ; Tapscott SJ | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Pichavant C ; Aartsma Rus A ; Clemens PR ; Davies KE ; Dickson G ; Takeda SI ; Wilton SD ; Wolff JA ; Wooddell CI ; Xiao X ; Tremblay JP | 05/2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Odom GL ; Gregorevic P ; Allen JM ; Chamberlain JS | 01/2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Dystrophie musculaire de Duchenne : recombinaison homologue de 2 fragments de minidystrophine chez la souris La thérapie génique est une piste parfois compromise par la taille des gènes que l[...]Article
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Monteilhet V ; Saheb S ; Boutin S ; Leborgne C ; Veron P ; Montus MF ; Moullier P ; Benveniste O ; Masurier C | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Bortolanza S ; Nonis A ; Sanvito F ; Maciotta S ; Sitia G ; Wei J ; Torrente Y ; Di Serio C ; Chamberlain JR ; Gabellini D | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 15/09/2011 - L’injection d’un AAV exprimant des ARN interférant avec l’expression de FRG1 rétablit le phénotype d’un modèle murin de FSH La dystrophie facio-scapulo-humérale (FSH) est liée[...]Article
Wallace LM ; Garwick-Coppens SE ; Tupler R ; Harper SQ | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Bevan AK, Auteur ; Duque S ; Foust KD ; Morales PR ; Braun L ; Schmelzer L ; Chan CM ; McCrate M ; Chicoine LG ; Coley BD ; Porensky PN ; Kolb SJ ; Mendell JR ; Burghes AH ; Kaspar BK | 2011Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 01/02/2011 - Le traitement à long terme par morpholinos améliore les fonctions musculaires et cardiaques chez la souris mdx Les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (BM[...]Article
Yin H ; Saleh AF ; Betts C ; Camelliti P ; Seow Y ; Ashraf S ; Arzumanov A ; Hammond S ; Merritt T ; Gait MJ ; Wood MJA | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/12/2011 - Une technique améliorée de saut d’exon par oligo-antisens permet également de cibler le muscle cardiaque chez la souris mdx La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la[...]Article
Tolar J ; Adair JE ; Antoniou M ; Bartholomae CC ; Becker PS ; Blazar BR ; Bueren J ; Carroll T ; Cavazzana-Calvo M ; Clapp DW ; Dalgleish R ; Galy A ; Gaspar HB ; Hanenberg H ; von Kalle C ; Kiem HP ; Lindeman D ; Naldini L ; Navarro S ; Renella R ; Rio P ; Sevilla J ; Schmidt M ; Verhoeyen E ; Wagner JE ; Williams DA ; Thrasher AJ | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Ishizaki M ; Maeda Y ; Kawano R ; Suga T ; Uchida Y ; Uchino K ; Yamashita S ; Kimura E ; Uchino M | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Incitti T ; De Angelis FG ; Cazzella V ; Sthandier O ; Pinnaro C ; Legnini I ; Bozzoni I | 09/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Dystrophie musculaire de Duchenne : un petit ARN particulièrement efficace pour sauter l’exon 51 La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire caractérisée par un[...]Article
Skuk D ; Paradis M ; Goulet M ; Chapdelaine P ; Rothstein DM ; Tremblay JP | 09/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Kimura E ; Li S ; Gregorevic P ; Fall BM ; Chamberlain JS | 01/2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 17/12/2009 - Myopathie de Duchenne : une avancée en thérapie génique chez la souris La myopathie de Duchenne, due à une mutation dans le gène de la dystrophine, entraîne une dégénérescence pr[...]Article
Rodino-Klapac LR ; Montgomery CL ; Bremer WG ; Shontz KM ; Malik V ; Davis N ; Sprinkle S ; Campbell KJ ; Sahenk Z ; Clark KR ; Walker CM ; Mendell JR ; Chicoine LG | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 17/12/2009 - Traitement de la myopathie de Duchenne : un nouvel outil pour l’étude chez le primate La myopathie de Duchenne est la maladie génétique musculaire la plus fréquente chez l’enfant[...]Article
Goyenvalle A ; Babbs A ; Powell D ; Kole R ; Fletcher S ; Wilton SD ; Davies KE ; Powell DEB | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 30/11/2009 - Un effet spectaculaire des morpholinos sur le modèle double knock-out de la myopathie de Duchenne La myopathie de Duchenne est la plus fréquente des maladies neuromusculaires che[...]Article
Yin H ; Moulton HM ; Betts C ; Merritt T ; Seow Y ; Ashraf S ; Wang Q ; Boutilier J ; Wood MJA | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Goudenege S ; Lamarre Y ; Dumont N ; Rousseau J ; Frenette J ; Skuk D ; Tremblay JP | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Kazuki Y ; Hiratsuka M ; Takiguchi M ; Osaki M ; Kajitani N ; Hoshiya H ; Hiramatsu K ; Yoshino T ; Kazuki K ; Ishihara C ; Takehara S ; Higaki K ; Nakagawa M ; Takahashi K ; Yamanaka S ; Oshimura M | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Mah CS ; Falk DJ ; Germain SA ; Kelley JS ; Lewis MA ; Cloutier DA ; DeRuisseau LR ; Conlon TJ ; Cresawn KO ; Fraites TJ Jr ; Campbell-Thompson M ; Fuller DD ; Byrne BJ | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 19/02/2010 - Une thérapie génique améliore l’insuffisance respiratoire dans la maladie de Pompe chez la souris La maladie de Pompe est une des plus fréquentes maladies métaboliques de l'[...]Article
Dumonceaux J ; Marie S ; Beley C ; Trollet C ; Vignaud A ; Ferry A ; Butler Browne G ; Garcia L ; Butler-Browne GS | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 19/02/2010 - Myopathie de Duchenne : effet synergique de deux approches thérapeutiques chez la souris La myopathie de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire la plus fréquente chez[...]Article
Molecular therapy, 18, 5. Expression of dog microdystrophin in mouse and dog muscles by gene therapy
Pichavant C ; Chapdelaine P ; Cerri DG ; Dominique JC ; Quenneville SP ; Skuk D ; Kornegay JN ; Bizario JCS ; Xiao X ; Tremblay JP | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Heemskerk H ; de Winter C ; van Kuik P ; Heuvelmans N ; Sabatelli P ; Rimessi P ; Braghetta P ; van Ommen GJB ; De Kimpe S ; Ferlini A ; Aartsma Rus A ; van Deutekom JCT | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 01/07/2010 - Une étude préclinique de l’oligonucléotide PRO051 chez la souris mdx La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à une anomalie dans le gène DMD codant la dystrophine [...]Article
Kornegay JN ; Li J ; Bogan JR ; Bogan DJ ; Chen C ; Zheng H ; Wang B ; Qiao C ; Howard Jr JF ; Xiao X | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/11/2010 - Etude de l'injection intraveineuse d'un vecteur AAV codant la mini-dystrophine chez des chiens déficients en dystrophine La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et du gold[...]Article
Foley JW ; Bercury SD ; Finn P ; Cheng SH ; Scheule RK ; Ziegler RJ | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La glycogénose de type II (GSD II), ou maladie de Pompe, est une maladie de surcharge lysosomale qui se traduit notamment par une atteinte des muscles squelettiques et respiratoires de gravit[...]Article
Vaillend C ; Perronnet C ; Ros C ; Gruszczynski C ; Goyenvalle A ; Laroche S ; Danos O ; Garcia L ; Peltékian E | 2010Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Goyenvalle A ; Babbs A ; van Ommen GJB ; Garcia L ; Davies KE ; van Ommen GJ | 07/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Goudenege S ; Pisani DF ; Wdziekonski B ; Bagnis C ; Dani C ; Dechesne CA | 06/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Rimessi P ; Sabatelli P ; Fabris M ; Braghetta P ; Bassi E ; Spitali P ; Vattemi G ; Tomelleri G ; Mari L ; Perrone D ; Medici A ; Neri M ; Bovolenta M ; Martoni E ; Maraldi NM ; Gualandi F ; Merlini L ; Ballestri M ; Tondelli L ; Sparnacci K ; Bonaldo P ; Caputo A ; Laus M ; Ferlini A | 05/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Hoshiya H ; Kazuki Y ; Abe S ; Takiguchi M ; Kajitani N ; Watanabe Y ; Yoshino T ; Shirayoshi Y ; Higaki K ; Messina G ; Oshimura M | 02/2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Negroni E ; Riederer I ; Chaouch S ; Belicchi M ; Razini P ; Di Santo J ; Torrente Y ; Butler-Browne GS ; Mouly V | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Vauchez K ; Marolleau JP ; Schmid M ; Khattar P ; Chapel A ; Catelain C ; Lecourt S ; Larghero J ; Fiszman M ; Vilquin JT | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Duque S ; Joussemet B ; Riviere C ; Marais T ; Dubreil L ; Douar AM ; Fyfe J ; Moullier P ; Colle MA ; Barkats M | 2009Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Piron J ; Le Quang K ; Briec F ; Amirault JC ; Leoni AL ; Desigaux L ; Escande D ; Pitard B ; Charpentier F | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/03/2008 - Myopathie de Duchenne et saut d’exon : un traitement immuno-modulateur transitoire permet de faire plusieurs injections du produit thérapeutique chez la souris mdx La dystrop[...]Article
Gregorevic P ; Blankinship MJ ; Allen JM ; Chamberlain JS | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Benjelloun F ; Garrigue A ; Demerens-de Chappedelaine C ; Soulas-Sprauel P ; Malassis-Seris M ; Stockholm D ; Hauer J ; Blondeau J ; Riviere J ; Lim A ; Le Lorc'h M ; Romana S ; Brousse N ; Pâques F ; Galy A ; Charneau P ; Fischer A ; de Villartay JP ; Cavazzana-Calvo M | 2008Article
Jearawiriyapaisarn N ; Moulton HM ; Buckley B ; Roberts J ; Sazani P ; Fucharoen S ; Iversen PL ; Kole R | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Parenti G ; Zuppaldi A ; Pittis MG ; Tuzzi MR ; Annunziata I ; Meroni G ; Porto C ; Donaudy F ; Rossi B ; Rossi M ; Filocamo M ; Donati A ; Bembi B ; Ballabio A ; Andria G | 03/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/03/2007 - Nouvelle piste thérapeutique pharmacologique dans la maladie de Pompe La glycogénose de type II, aussi appelée déficit en maltase acide ou maladie de Pompe, est une maladie m[...]Article
Quenneville SP ; Chapdelaine P ; Skuk D ; Paradis M ; Goulet M ; Rousseau J ; Xiao X ; Garcia L ; Tremblay JP | 02/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Fougerousse F ; Bartoli M ; Poupiot J ; Arandel L ; Durand M ; Guerchet N ; Gicquel E ; Danos O ; Richard I | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Deol JR ; Danialou G ; Larochelle N ; Bourget M ; Moon JS ; Liu AB ; Gilbert R ; Petrof BJ ; Nalbantoglu J ; Karpati G | 01/2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract La dystrophie musculaire de Duchenne est due à des mutations dans le gène codant la dystrophine. Les approches de thérapie génique habituellement mises en œuvre consistent à exprimer une dyst[...]Article
Ikemoto M ; Fukada SI ; Uezumi A ; Masuda S ; Miyoshi H ; Yamamoto H ; Wada MR ; Masubuchi N ; Miyagoe-Suzuki Y ; Takeda S | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 24/09/2007 - Thérapie cellulaire ex vivo chez la souris mdx avec des cellules satellites transformées par lentivirus La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique l[...]Article
Mah C ; Pacak CA ; Cresawn KO ; DeRuisseau LR ; Germain S ; Lewis MA ; Cloutier DA ; Fuller DD ; Byrne BJ | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 20/03/2007 - Correction des anomalies cardio-respiratoires par thérapie génique dans un modèle murin de maladie de Pompe La glycogénose de type II, aussi appelée déficit en maltase acide [...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 08/03/2007 - Amélioration du transfert de gène grâce à une nouvelle lignée d’AAV modifiés Pour de nombreuses maladies neuromusculaires, la thérapie génique est une piste thérapeutique pro[...]Article
Peault B ; Rudnicki M ; Torrente Y ; Tremblay JP ; Partridge T ; Gussoni E ; Kunkel LM ; Huard J | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Wang Z ; Kuhr CS ; Allen JM ; Blankinship MJ ; Gregorevic P ; Chamberlain JS ; Tapscott SJ ; Storb R | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 14/05/2007 - Un traitement immunosuppresseur discontinu améliore l’efficacité de la thérapie génique chez des chiens modèles de la DMD La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une m[...]Article
Townsend D ; Blankinship MJ ; Allen JM ; Gregorevic P ; Chamberlain JS ; Metzger JM | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract L’expression de la dystrophine dans tout l’organisme améliore la fonction cardiaque de souris modèles de la DMD. Les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne présentent des atte[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 26/07/2007 - SMA : deux nouvelles techniques pour augmenter la production de SMN Les amyotrophies spinales proximales (SMA pour Spinal Muscular Atrophy) sont des maladies liées à une dégé[...]Article
Marquis J ; Meyer K ; Angehrn L ; Kämpfer SS ; Rothen-Rutishauser B ; Schumperli D | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 26/07/2007 - SMA : deux nouvelles techniques pour augmenter la production de SMN Les amyotrophies spinales proximales (SMA pour Spinal Muscular Atrophy) sont des maladies liées à une dégé[...]Article
Fletcher S ; Honeyman K ; Fall AM ; Harding PL ; Johnsen RD ; Steinhaus JP ; Moulton HM ; Iversen PL ; Wilton SD | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 03/08/2007 - Saut d'exon par morpholinos chez la souris mdx La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique liée à l'X, due à un déficit en dystrophine entraînant une[...]Article
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Williams JH ; Sirsi SR ; Latta DR ; Lutz GJ | 07/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 29/09/2006 - Des copolymères améliorent la diffusion d’oligonucléotides antisens dans le muscle de souris mdx. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire due[...]Article
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Article
Kiang A ; Hartman ZC ; Liao SX ; Xu F ; Serra D ; Palmer DJ ; Ng P ; Amalfitano A | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Article
Blankinship MJ ; Gregorevic P ; Chamberlain JS | 2006Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Article
Holkers M ; Cudre-Mauroux C ; van Nierop GP ; Knaan-Shanzer S ; van der Velde I ; Valerio D ; de Vries AAF | 2006Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 11/09/2006 - SMA : le blocage d’une des voies de l’apoptose pour combattre la SMA. Les amyotrophies spinales proximales (SMA pour Spinal Muscular Atrophy) sont des maladies graves liées à u[...]Article
Schucht R ; Coroadinha AS ; Zanta-Boussif MA ; Verhoeyen E ; Carrondo MJ ; Hauser H ; Wirth D | 2006Article
Aartsma Rus A ; Kaman WE ; Weij R ; den Dunnen JT ; van Ommen GJB ; van Deutekom JCT | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 12/10/2006 - Nouvelle piste thérapeutique dans la DMC d’Ullrich. La dystrophie musculaire congénitale d’Ullrich (DMCU) est due à des mutations dans une des trois chaînes du collagène VI. Le[...]Article
Franco LM ; Sun B ; Yang X ; Bird A ; Zhang H ; Schneider A ; Brown T ; Young SP ; Clay TM ; Amalfitano A ; Chen YT ; Koeberl DD | 11/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 14/02/2006 - Maladie de Pompe : prévention de la réponse immunitaire après thérapie génique chez la souris. La maladie de Pompe ou glycogénose de type II est due au déficit d’une enzyme app[...]Article
Gregorevic P ; Allen JM ; Chamberlain JS | 09/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 19/09/2005 - IGF-1, microdystrophine et vecteurs AAV: une double thérapie génique intéressante dans la dystrophie musculaire de Duchenne. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due [...]Article
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Danialou G ; Comtois AS ; Matecki S ; Nalbantoglu J ; Karpati G ; Gilbert R ; Geoffroy P ; Gilligan S ; Tanguay JF ; Petrof BJ | 02/2005Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Vers l'amélioration des conditions du transfert de gène intramusculaire par voie intra-artérielle (17/02/2005) En thérapie génique, l'administration d'un vecteur ou d'un ADN nu par voie intra-vas[...]Article
Raben N ; Fukuda T ; Gilbert AL ; Thurberg BL ; Mattaliano RJ ; Meikle PJ ; Hopwood JJ ; Nagashima K ; Nagaraju K ; Plotz PH | 01/2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Sun B ; Zhang H ; Franco LM ; Brown T ; Bird A ; Schneider A ; Koeberl DD | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 12/08/2005 - Avancée marquante dans la thérapie génique de la maladie de Pompe. La maladie de Pompe est due à un déficit en une enzyme appelée alpha-glucosidase (GAA), entraînant une accumu[...]Article
Article
Madocsai C ; Lim SR ; Geib T ; Lam BJ ; Hertel KJ | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 23/02/2006 - Inclusion d’exon réussi dans la SMA. L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est due à l’absence du gène SMN1 qui code la protéine de survie du motoneurone (SMN). Il subsiste c[...]Article
Shavlakadze T ; White J ; Hoh JFY ; Rosenthal N ; Grounds MD | 11/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Effet bénéfique de l'IGF-1 chez la souris mdx (03/01/2005) Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, la membrane des cellules est fragilisée entraînant une rupture du sarcolemme avec nécrose* s[...]Article
Bremmer-Bout M ; Aartsma Rus A ; de Meijer EJ ; Kaman WE ; Janson AAM ; Vossen RHAM ; van Ommen GJB ; den Dunnen JT ; van Deutekom JCT | 08/2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Skuk D ; Roy B ; Goulet M ; Chapdelaine P ; Bouchard JP ; Roy R ; Dugré FJ ; Lachance JG ; Deschênes L ; Senay H ; Sylvain M ; Tremblay JP | 03/2004Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Transplantation de myoblastes chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (04/03/2004) Une équipe de la Faculté de médecine de l'Université Laval a Québec a publié les ré[...]Article
Quenneville SP ; Chapdelaine P ; Rousseaux J ; Beaulieu J ; Caron NJ ; Skuk D ; Mills PL ; Olivares EC ; Calos MP ; Tremblay JP | 2004Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Transplantation de myoblastes chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (04/03/2004) Une équipe de la Faculté de médecine de l'Université Laval a Québec a publié les résultats intermédiaires d'une transplantation de [...]Article
Dunant P ; Larochelle N ; Thirion C ; Stucka R ; Ursu D ; Petrof BJ ; Wolf E ; Lochmuller H | 2003Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Article
Fraites TJ Jr ; Schleissing MR ; Shanely RA ; Walter GA ; Cloutier DA ; Zolotukhin I ; Pauly DF ; Raben N ; Plotz PH ; Powers SK ; Kessler PD ; Byrne BJ | 05/2002Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract