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JAMA. Journal of the American Medical Association |
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Comment in: FDA Approval of Eteplirsen for Muscular Dystrophy-Reply. [JAMA. 2017] Comment on: Approving a Problematic Muscular Dystrophy Drug: Implications for FDA Policy. [JAMA. 2016]Article
Kesselheim AS, Auteur ; Avorn J | 2016Comment in: FDA Approval of Eteplirsen for Muscular Dystrophy. [JAMA. 2017] FDA Approval of Eteplirsen for Muscular Dystrophy. [JAMA. 2017]Article
Hacein-Bey Abina S ; Gaspar HB ; Blondeau J ; Caccavelli L ; Charrier S ; Buckland K ; Picard C ; Six E ; Himoudi N ; Gilmour K ; McNicol AM ; Hara H ; Xu-Bayford J ; Rivat C ; Touzot F ; Mavilio F ; Lim A ; Treluyer JM ; Héritier S ; Lefrère F ; Magalon J ; Pengue-Koyi I ; Honnet G ; Blanche S ; Sherman EA ; Male F ; Berry C ; Malani N ; Bushman FD ; Fischer A ; Thrasher AJ ; Galy A ; Cavazzana M | 2015Comment in: An emerging era of clinical benefit from gene therapy. Malech HL, Ochs HD. JAMA. 2015 Apr 21;313(15):1522-3.Article
Kasenda B ; von Elm E ; You J ; Blümle A ; Tomonaga Y ; Saccilotto R ; Amstutz A ; Bengough T ; Meerpohl JJ ; Stegert M ; Tikkinen KA ; Neumann I ; Carrasco-Labra A ; Faulhaber M ; Mulla SM ; Mertz D ; Akl EA ; Bassler D ; Busse JW ; Ferreira-González I ; Lamontagne F ; Nordmann A ; Gloy V ; Raatz H ; Moja L ; Rosenthal R ; Ebrahim S ; Schandelmaier S ; Xin S ; Vandvik PO ; Johnston BC ; Walter MA ; Burnand B ; Schwenkglenks M ; Hemkens LG ; Bucher HC ; Guyatt GH ; Briel M | 12/03/2014Article
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Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Revue scientifique : signes cliniques, pathogenèse et traitements des myopathies inflammatoires idiopathiques. Rider et coll. ont publié dans le Journal of the American Medical Association un[...]Article
Gadalla SM ; Lund M ; Pfeiffer RM ; Gortz S ; Mueller CM ; Moxley RT, 3rd ; Kristinsson SY ; Bjorkholm M ; Shebl FM ; Hilbert JE ; Landgren O ; Wohlfahrt J ; Melbye M ; Greene MH | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 05/03/2012 - Un risque plus élevé de développer un cancer dans les dystrophies myotoniques Les dystrophies myotoniques de type 1 (ou maladie de Steinert) et de type 2 sont dues à des répéti[...]Article
Towbin JA ; Lowe AM ; Colan SD ; Sleeper LA ; Orav EJ ; Clunie S ; Messere J ; Cox GF ; Lurie PR ; Hsu D ; Canter C ; Wilkinson JD ; Lipshultz SE | 18/10/2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Keren R ; Zaoutis TE ; Bridges CB ; Herrera G ; Watson BM ; Wheeler AB ; Licht DJ ; Luan XQ ; Coffin SE | 2005Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Becher MW ; Morrison L ; Davis LE ; Maki WC ; King MK ; Bicknell JM ; Reinert BL ; Bartolo C ; Bear DG | 21/11/2001Article
Politano L ; Nigro V ; Nigro G ; Petretta VR ; Passamano L ; Paparella S ; Di Somma S ; Comi LI | 1996Article
Clayton EW ; Steinberg KK ; Muin JK ; Thomson E ; Andrews L ; Kahn MJ ; Kopelman LM ; Weiss J | 1995Article
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