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The New England journal of medicine |
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Muller F ; Taubmann J ; Bucci L ; Wilhelm A ; Bergmann C ; Völkl S ; Aigner M ; Rothe T ; Minopoulou I ; Tur C ; Knitza J ; Kharboutli S ; Kretschmann S ; Vasova I ; Spoerl S ; Reimann H ; Munoz L ; Gerlach RG ; Schafer S ; Grieshaber-Bouyer R ; Korganow AS ; Farge-Bancel D ; Mougiakakos D ; Bozec A ; Winkler T ; Krönke G ; Mackensen A ; Schett G | 22/02/2024Article
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Lek A ; Wong B ; Keeler A ; Blackwood M ; Ma K ; Huang S ; Sylvia K ; Batista AR ; Artinian R ; Kokoski D ; Parajuli S ; Putra J ; Carreon CK ; Lidov H ; Woodman K ; Pajusalu S ; Spinazzola JM ; Gallagher T ; LaRovere J ; Balderson D ; Black L ; Sutton K ; Horgan R ; Lek M ; Flotte T | 28/09/2023Article
D'Antiga L ; Beuers U ; Ronzitti G ; Brunetti-Pierri N ; Baumann U ; Di Giorgio A ; Aronson S ; Hubert A ; Romano R ; Junge N ; Bosma P ; Bortolussi G ; Muro AF ; Soumoudronga RF ; Veron P ; Collaud F ; Knuchel-Legendre N ; Labrune P ; Mingozzi F | 17/08/2023Article
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Cohen JL ; Chakraborty P ; Fung-Kee-Fung K ; Schwab ME ; Bali D ; Young SP ; Gelb MH ; Khaledi H ; DiBattista A ; Smallshaw S ; Moretti F ; Wong D ; Lacroix C ; El Demellawy D ; Strickland KC ; Lougheed J ; Moon-Grady A ; Lianoglou BR ; Harmatz P ; Kishnani PS ; MacKenzie TC | United States | 09/11/2022Article
Aggarwal R ; Charles-Schoeman C ; Schessl J ; Bata-Csorgo Z ; Dimachkie MM ; Griger Z ; Moiseev S ; Oddis C ; Schiopu E ; Vencovsky J ; Beckmann I ; Clodi E ; Bugrova O ; Danko K ; Ernste F ; Goyal NA ; Heuer M ; Hudson M ; Hussain YM ; Karam C ; Magnolo N ; Nelson R ; Pozur N ; Prystupa L ; Sárdy M ; Valenzuela G ; van der Kooi AJ ; Vu T ; Worm M ; Levine T | United States | 06/10/2022Article
Chowdary P ; Shapiro S ; Makris M ; Evans G ; Boyce S ; Talks K ; Dolan G ; Reiss U ; Phillips M ; Riddell A ; Peralta MR ; Quaye M ; Patch DW ; Tuddenham E ; Dane A ; Watissee M ; Long A ; Nathwani A | United States | 21/07/2022Article
Ozelo MC ; Mahlangu J ; Pasi KJ ; Giermasz A ; Leavitt AD ; Laffan M ; Symington E ; Quon DV ; Wang JD ; Peerlinck K ; Pipe SW ; Madan B ; Key NS ; Pierce GF ; O'Mahony B ; Kaczmarek R ; Henshaw J ; Lawal A ; Jayaram K ; Huang M ; Yang X ; Wong WY ; Kim B | United States | 17/03/2022Article
Darras BT ; Masson R ; Mazurkiewicz Beldzinska M ; Rose K ; Xiong H ; Zanoteli E ; Baranello G ; Bruno C ; Vlodavets D ; Wang Y ; El-Khairi M ; Gerber M ; Gorni K ; Khwaja O ; Kletzl H ; Scalco RS ; Fontoura P ; Servais L | United States | 29/07/2021Article
Baranello G ; Baranello G ; Darras BT ; Day JW ; Deconinck N ; Klein A ; Masson R ; Mercuri E ; Rose K ; El-Khairi M ; Gerber M ; Gorni K ; Khwaja O ; Kletzl H ; Scalco RS ; Seabrook T ; Fontoura P ; Servais L | United States | 11/03/2021Article
Chinnery PF | 05/2020Mitochondrial replacement is provided in England and Wales to women with mitochondrial disease seeking to have an unaffected child. However, the use of this technique for the treatment of a different condition — infertility — is unproven and yet[...]Article
Kim J, Auteur ; Hu C ; Moufawad El Achkar C ; Black LE ; Douville J ; Larson A ; Pendergast MK ; Goldkind SF ; Lee EA ; Kuniholm A ; Soucy A ; Vaze J ; Belur NR ; Fredriksen K ; Stojkovska I ; Tsytsykova A ; Armant M ; DiDonato RL ; Choi J ; Cornelissen L ; Pereira LM ; Augustine EF ; Genetti CA ; Dies K ; Barton B ; Williams L ; Goodlett BD ; Riley BL ; Pasternak A ; Berry ER ; Pflock KA ; Chu S ; Reed C ; Tyndall K ; Agrawal PB ; Beggs AH ; Grant PE ; Urion DK ; Snyder RO ; Waisbren SE ; Poduri A ; Park PJ ; Patterson A ; Biffi A ; Mazzulli JR ; Bodamer O ; Berde CB ; Yu TW | United States | 10/2019Article
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Whittaker HT, Auteur ; Michell-Robinson MA | 2018Comment in Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2018] Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2018] Comment on Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] [...]Article
Mercuri E, Auteur ; Darras BT ; Chiriboga CA ; Day JW ; Campbell C ; Connolly AM ; Iannaccone ST ; Kirschner J ; Kuntz NL ; Saito K ; Shieh PB ; Tulinius M ; Mazzone ES ; Montes J ; Bishop KM ; Yang Q ; Foster R ; Gheuens S ; Bennett CF ; Farwell W ; Schneider E ; de Vivo DC ; Finkel RS | 2018Comment in: Motor neuron disease: Benefits of nusinersen extend to later-onset SMA. [Nat Rev Neurol. 2018]Article
Comment in: Myasthenia Gravis. [N Engl J Med. 2017] Comment on: Myasthenia Gravis. [N Engl J Med. 2016]Article
Finkel RS, Auteur ; Mercuri E ; Darras BT ; Connolly AM ; Kuntz NL ; Kirschner J ; Chiriboga CA ; Saito K ; Servais L ; Tizzano E ; Topaloglu H ; Tulinius M ; Montes J ; Glanzman AM ; Bishop K ; Zhong ZJ ; Gheuens S ; Bennett CF ; Schneider E ; Farwell W ; de Vivo DC | 2017Comment in: The Dilemma of Two Innovative Therapies for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Motor neuron disease: Positive trial results published for ground-breaking SMA therapies. [Nat Rev Neurol. 2018] Genetic therapi[...]Article
Mendell JR, Auteur ; Al Zaidy S ; Shell R ; Arnold WD ; Rodino-Klapac LR ; Prior TW ; Lowes L ; Alfano L ; Berry K ; Church K ; Kissel JT ; Nagendran S ; L'Italien J ; Sproule DM ; Wells C ; Cardenas JA ; Heitzer MD ; Kaspar A ; Corcoran S ; Braun L ; Likhite S ; Miranda C ; Meyer K ; Foust KD ; Burghes AHM ; Kaspar BK | 2017Comment in The Dilemma of Two Innovative Therapies for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Motor neuron disease: Positive trial results published for ground-breaking SMA therapies. [Nat Rev Neurol. 2018] Therapy for Spin[...]Article
van der Ploeg AT, Auteur | 2017Comment on Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017]