Titre : | Myopathie de Duchenne : du nouveau pour le saut d'exon |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 160 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F |
Type de document : | VLM |
Année de publication : | 10/2012 |
Pages : | p. 10 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | ARN ; délétion génétique ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; essai clinique de phase 2 ; étéplirsen ; gène RYR1 ; oligonucléotide antisens ; saut d'exon ; thérapie génique |
Résumé : | Grâce à l'étude de malades affectés par la myopathie de Becker, une équipe de l'Institut de Myologie apporte de précieuses informations pour le traitement envisagé dans la myopathie de Duchenne visant à sauter les exons de 45 à 55. Le saut des exons 45 à 55 reste une piste thérapeutique encourageante, susceptible de s'adresser à 75% des malades ayant une délétion. |
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