Résumé :
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Depuis plus de vingt ans, l'AFM-Téléthon investit massivement dans le développement de traitements pour les maladies neuromusculaires et, plus largement, pour les maladies rares. Dans un avenir proche, les premiers médicaments seront aux portes de l'autorisation de mise sur le marché. Cette nouvelle étape tant attendue pose un nouveau défi à l'association car ces biothérapies innovantes pour les maladies rares, financées en trés grande partie grâce à la générosité publique, peinent à trouver leur voie au sein du modèle économique actuel, conçu pour les médicaments classiques. Afin de s'assurer que les malades auront bien accès à ces traitements, l'association propose un modèle "pharma-éthique" basé sur un prix du médicament juste et maîtrisé.
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