Titre : | SMA : un premier bilan positif pour le SRK-015 |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 30/10/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Communiqué de presse du 27 octobre 2020 « Scholar Rock Announces Positive Proof-of-Concept Data from TOPAZ Phase 2 Tria Essai TOPAZ sur Clinicaltrials.gov : NCT03921528 |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Des résultats préliminaires à 6 mois du SRK-015, un inhibiteur de la myostatine, mettent en évidence une amélioration de la fonction motrice dans la SMA de type II et III. Contrairement à la majorité des traitements développés dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) qui agissent sur la production de protéine SMN, le SRK-015 cible directement le muscle : il bloque l’activité de la myostatine, une protéine qui inhibe naturellement la croissance musculaire. Administré à des souris modèles de SMA, le SRK-015 améliore leur force musculaire. Un essai, trois cohortes Mené par le laboratoire pharmaceutique Scholar Rock , un essai du SRK-015 (essai TOPAZ) est en cours au États-Unis et en Europe (mais pas en France) chez 48 participants atteints de SMA de type II ou III. Ils reçoivent le produit en intraveineux toutes les 4 semaines pendant un an. Sa sécurité d’utilisation et son efficacité sont étudiées au travers de 3 cohortes : - une première de 23 participants âgés de 7 à 21 ans, atteints de SMA de type III, marchants, avec ou sans traitement augmentant la production de SMN (nusinersen) et traités par 20 mg/kg de SRK-015 ; - une deuxième de 15 participants âgés de 8 à 19 ans, atteints de SMA de type II ou de type III non-ambulants, sous nusinersen et traités également par 20 mg/kg de SRK-015 ; - une troisième de 20 enfants âgés de 2 à 6 ans, atteints de SMA de type II, ayant commencé à recevoir un traitement par nusinersen avant l’âge de 5 ans, pour évaluer en double aveugle deux doses de SRK-015 (2 mg/kg ou 20 mg/kg). Une amélioration de la fonction motrice à mi-parcours Le laboratoire Scholar Rock vient d’annoncer par un communiqué de presse des résultats préliminaires positifs de cet essai à 6 mois : la fonction motrice est améliorée dans les trois cohortes. Dans la 3e, c’est la forte dose qui est la plus efficace. De plus, le traitement a été bien toléré par tous les participants. Cet essai devrait se terminer en janvier 2021. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Le SRK-015 pourrait être un traitement complémentaire des thérapies ciblant SMN. Des résultats préliminaires à 6 mois de l’essai TOPAZ qui évalue le SRK-015 - un inhibiteur de la myostatine – chez 48 participants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type II et III viennent d’être communiqués : le SRK-015 a été bien toléré et améliore la fonction motrice des participants avec un effet dose-dépendant. L’essai TOPAZ Les participants de cet essai, qui se déroule aux États-Unis et en Europe (mais pas en France), reçoivent le SRK-015 par voie intraveineuse toutes les 4 semaines pendant un an. Ils sont repartis en 3 cohortes : - une de 23 participants âgés de 7 à 21 ans, atteints de SMA de type III, marchants, avec ou sans traitement augmentant la production de SMN (nusinersen) et traités par 20 mg/kg de SRK-015 ; - une de 15 participants âgés de 8 à 19 ans, atteints de SMA de type II ou de type III non-ambulants, sous nusinersen et traités également par 20 mg/kg de SRK-015 ; - une de 20 enfants âgés de 2 à 6 ans, atteints de SMA de type II, ayant commencé à recevoir un traitement par nusinersen avant l’âge de 5 ans, pour évaluer en double aveugle deux doses de SRK-015 (2 mg/kg ou 20 mg/kg). Cet essai prévu sur une durée d’un an devrait se terminer en janvier 2021. Le SRK-015 pourrait être le premier traitement à être pris en complément de ceux actuellement sur le marché et qui agissent sur la production de SMN, pour améliorer la fonction motrice. |
Documents numériques (1)
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