Titre : | DMD : le tériparatide pour lutter contre l’ostéoporose ? |
Auteurs : | Urtizberea JA, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 05/10/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne |
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Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Une étude américaine met en évidence les effets bénéfiques du tériparatide sur l’ostéoporose chez 6 jeunes adultes atteints de DMD sous corticothérapie. Les corticoïdes sont devenus le traitement de référence de la myopathie de Duchenne (DMD). Ils permettent de ralentir l’évolution de la maladie, en prolongeant la durée de la marche et en préservant plus longtemps les fonctions cardiaques et respiratoires. Ils entrainent cependant souvent des effets secondaires, comme une fragilité osseuse (ou ostéoporose). La prise de médicaments de la famille des bisphosphonates peut réduire la fréquence de fractures et augmenter la densité osseuse mais son efficacité reste encore discutée. Un essai du tériparatide, une molécule aux propriétés anti-ostéoporotiques qui s’administre en injection sous-cutanée quotidienne, a été mené chez 6 adolescents ou jeunes adultes atteints de DMD (âge médian de 18 ans) sous corticothérapie et présentant une ostéoporose sévère, malgré la prise de bisphosphonate ou l’absence de ce traitement du fait d’une intolérance aux biphosphonates (ou intolérance au bisphophonate). Les résultats après 2 ans sous tériparatide ont mis en évidence une bonne tolérance du médicament et une stabilisation des paramètres de l’ostéoporose. D’autres études du tériparatide à plus grande échelle, chez des patients recevant ou non des bisphophonates, sont toutefois nécessaires pour confirmer ces résultats. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Myopathie de Duchenne et ostéoporose : un analogue de la parathormone pourrait être bénéfique. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez le garçon. Transmise selon un mode récessif lié à l’X, elle est due à un manque de dystrophine lequel est à l’origine d’un déficit musculaire progressif, de complications cardio-respiratoires et d’un décès prématuré. L’administration au long cours de corticoïdes par voie orale reste le traitement de référence pour ralentir l’évolution de la maladie et retarder la perte de la marche. Introduite en moyenne vers l’âge de 4 à 5 ans, la corticothérapie s’accompagne fréquemment d’effets secondaires dont une ostéoporose. Celle-ci est aggravée par l’immobilité et les déformations orthopédiques. La fragilité osseuse induite par l’ostéoporose est à l’origine de fractures des os longs, de tassements vertébraux, et de douleurs. Dans un article publié en juillet 2020, des cliniciens américains rapportent les résultats d’un essai clinique conduit en ouvert chez six patients atteints de DMD utilisant le tériparatide, une molécule connue pour ses vertus anti-ostéoporotiques du fait de ses analogies avec la parathormone (PTH). L’âge médian des patients était de 18 ans et leur traitement s’est étalé en moyenne sur 8 ans. Tous souffraient d’une ostéoporose sévère et continuaient à recevoir des corticoïdes quotidiennement. Le tériparatide s’est avéré bien toléré et a permis d’obtenir une relative stabilité des paramètres de l’ostéoporose. Le traitement est toutefois contraignant car injecté quotidiennement par voie sous-cutanée. |
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