Titre : | Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Rescues Clinical Phenotypes in a Murine Model of Pompe Disease |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 18 |
Auteurs : | Piras G ; Montiel-Equihua C ; Chan YA ; Wantuch S ; Stuckey D ; Burke D ; Prunty H ; Phadke R ; Chambers D ; Partida-Gaytan A ; Leon-Rico D ; Panchal N ; Whitmore K ; Calero M ; Benedetti S ; Santilli G ; Thrasher AJ ; Gaspar HB |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2020 |
Pages : | p 558 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | GAA;Pompe disease;acid alpha-glucosidase;erythroid-specific enhancer;hematopoietic stem cell gene therapy;lentiviral vector;lysosomal storage disorders;personalized medicine; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32775491 / DOI : 10.1016/j.omtm.2020.07.001 |
N° Profil MNM : | 2020081 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32775491 |