Titre : | SMA : une étude du Spinraza® associé au Zolgensma® en préparation |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 27/07/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 |
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Texte intégral : |
Le démarrage de l’étude RESPOND associant les deux traitements autorisés dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 est prévu pour le début de l’année 2021. Le laboratoire Biogen a annoncé dans un communiqué de presse daté du 21 juillet 2020 la préparation d’une nouvelle étude qui va évaluer les effets du Spinraza® (nusinersen) chez de très jeunes enfants atteints d'amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) déjà traités par Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) avec des effets qui n’ont pas été suffisamment satisfaisants. Cette étude en ouvert sur une durée de 2 ans, appelée RESPOND, devrait inclure 2 groupes de participants selon l’âge de la première injection du Spinraza® : moins de 9 mois pour 40 nourrissons et moins de 3 ans pour 20 enfants. Les pays concernés par cette étude n’ont pas encore été communiqués. Deux mécanismes d’action différents pour fabriquer la protéine SMN Pour rappel, le Spinraza®, autorisé aux États-Unis depuis décembre 2016 et en Europe depuis juin 2017, est un oligonucléotide antisens développé dans le but d’augmenter la production de la protéine SMN - manquante dans la SMA -en agissant sur la maturation du gène SMN2. Le Zolgensma® est un produit de thérapie génique constitué d’un vecteur viral (un virus adéno-associé) transportant le gène SMN1 qui va coder la protéine SMN ; il est autorisé aux États-Unis depuis mai 2019 et en Europe depuis mai 2020. Ensemble, les deux traitements pourraient mieux cibler la totalité des motoneurones de l’organisme en vue d’augmenter la production de protéine SMN. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- L’étude RESPOND en préparation pour évaluer l’association Spinzara®+Zolgensma®. Prévue pour le début de l’année 2021, l’étude clinique de phase IV RESPOND, menée par le laboratoire Biogen, aura pour but d’apporter des réponses à une question d’actualité : est-ce que la prise de Spinraza® (nusinersen) améliore les effets du Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) chez des nourrissons ou enfants atteints de SMA pour lesquels ce dernier n’a pas été suffisamment efficace ? Pour ce faire, cette étude en ouvert, sur une durée de 2 ans, sera composée de 2 groupes : - l’un comportant 40 nourrissons susceptibles de développer une SMA de type 1, ayant reçu le traitement par Zolgensma® avant l’âge de 6 mois et âgés au maximum de 9 mois au moment de la première injection par Spinraza® ; - l’autre composé de 20 enfants âgés de 3 ans maximum au moment de la première injection par Spinraza®. Les critères d’inclusion seront en lien avec le score au CHOP INTEND, le besoin d'une assistance respiratoire, les capacités à déglutir ou à s’alimenter… Aucune information sur les pays concernés par cette étude n’a été communiquée pour le moment. |
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