Titre : | Enzyme Replacement Therapy Can Reverse Pathogenic Cascade in Pompe Disease |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 18 |
Auteurs : | Meena NK ; Ralston E ; Raben N ; Puertollano R |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2020 |
Pages : | p 199 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | Pompe disease;acid alpha glucosidase;autophagy;enzyme replacement therapy;glycogen;lysosomal targeting;mTORC1/AMPK signaling;metabolome;muscle; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32671132 / DOI : 10.1016/j.omtm.2020.05.026 |
N° Profil MNM : | 2020071 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32671132 |