Titre : | Assessment of Systemic Delivery of rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin in Children With Duchenne Muscular Dystrophy: A Nonrandomized Controlled Trial |
Revue : | JAMA Neurology |
Auteurs : | Mendell JR ; Sahenk Z ; Lehman K ; Nease C ; Lowes LP ; Miller NF ; Iammarino MA ; Alfano LN ; Nicholl A ; Al Zaidy S ; Lewis S ; Church K ; Shell R ; Cripe LH ; Potter RA ; Griffin DA ; Pozsgai E ; Dugar A ; Hogan M ; Rodino-Klapac LR |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 06/2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | delandistrogene moxeparvovec-rokl ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; essai clinique de phase 1/2 ; micro-dystrophine ; thérapie génique |
Lien associé : | NCT03375164 |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32539076 / DOI : 10.1001/jamaneurol.2020.1484 |
N° Profil MNM : | 2020061 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32539076 |
Voir aussi : |