Titre : | SMA : de nouveaux résultats de l’essai NURTURE |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 15/06/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Voir le communiqué de presse de Biogen du 10 juin 2020 : « New results from landmark nurture study show that pre-symptomatic SMA p |
Texte intégral : |
Les améliorations du développement moteur se poursuivent jusqu’à 4,8 ans après un traitement continu par nusinersen dans la SMA présymptomatique. L’essai NURTURE a pour but d’évaluer si une administration de nusinersen (Spinraza) démarrée dès les premières semaines de vie peut prévenir ou atténuer la sévérité de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) chez 25 nouveau-nés atteints de SMA pré-symptomatiques confirmés génétiquement, âgés de moins de 6 semaines et susceptibles de développer une SMA de type I ou II. C’est à ce jour l’essai le plus long pour étudier les effets d’un traitement chez des nouveau-nés atteints de SMA pré-symptomatiques. De nouveaux résultats de cet essai ont été communiqués par Biogen, le laboratoire qui développe le nusinersen, à l’occasion de la Conférence internationale annuelle de Cure SMA qui s’est déroulée en téléconférences du 10 au 12 juin 2020. Ils confirment à plus long terme les effets positifs que ceux obtenus après 3 ans de traitement, publiés en septembre 2019. Les enfants traités en continu par nusinersen (jusqu’à 4,8 ans de traitement) continuent de voir leur fonction motrice s’améliorer : tous sont vivants et aucun n’a besoin d’assistance respiratoire permanente. Une très grande majorité (96%) est capable de marcher avec aide. Fort de ces résultats, cet essai international (mais pas français) initialement prévu sur 5 ans est prolongé jusqu’à une durée totale de 8 ans. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Les résultats positifs de l’essai NURTURE, dans la SMA présymptomatique, se confirment à plus long terme. Le laboratoire Biogen qui développe le nusinersen (Spinraza) a communiqué à l’occasion de la Conférence internationale annuelle de Cure SMA (qui s’est déroulé en mode virtuel du 10 au 12 juin 2020) de nouveaux résultats de l’essai NURTURE, mené chez 25 nourrissons atteints de SMA présymptomatique. Après un traitement par nusinersen démarré avant l’âge de 6 semaines et poursuivi en continu jusqu’à 4,8 ans pour certains enfants : - 100% des enfants sont vivants, - aucun n’a besoin d’assistance respiratoire permanente, - 96% des enfants sont capables de marcher avec aide. Initialement prévu sur 5 ans, cet essai international (mais pas français) est prolongé jusqu’à une durée totale de 8 ans. |
Documents numériques (1)
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