Titre : | SMA : la plus vieille personne traitée par nusinersen a 71 ans ! |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 16/06/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie |
Texte intégral : |
Une femme atteinte de SMA de type 4 âgée de 71 ans voit ses fonctions motrices s’améliorer sous nusinersen. Le nusinersen (Spinraza) a été principalement étudié dans le cadre d’essais cliniques menés chez de jeunes patients. Cependant, le nombre de publications du nusinersen chez des patients plus âgés augmentent petit à petit. C’est ainsi qu’une équipe japonaise rapporte avoir traité par nusinersen la patiente atteinte de SMA la plus âgée à ce jour. Cette femme de 71 ans atteinte de SMA de type 4 a commencé à avoir des problèmes moteurs à l’âge de 56 ans. Après trois mois sous nusinersen, elle était de nouveau capable de marcher sans s’aider d’une canne. La pertinence de ce cas particulier est difficile à interpréter mais cette observation est encourageante. Des études sur un plus grand nombre de patients de cet âge sont en effet nécessaires pour confirmer ces résultats. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Rapport de cas d’une patiente de 71 ans traitée par nusinersen avec succès. Dans une lettre à l’éditeur publiée en mai 2020, une équipe japonaise rapporte son expérience de traitement par nusinersen de la patiente traitée la plus âgée à ce jour. Cette patiente, âgée de 71 ans, est atteinte de SMA de type 4. Elle présente une délétion dans le gène SMN1 et 4 copies du gène SMN2. Ses premiers problèmes moteurs sont apparus à l’âge de 56 ans. Un traitement de nusinersen pendant 3 mois a permis d’améliorer la fatigabilité de cette patiente, qui était de nouveau capable de marcher sans l’aide d’une canne. Bien qu’il ne s’agisse que d’un cas particulier, cette observation en faveur de l’efficacité du nusinersen dans la SMA de type IV est encourageante. |
Voir aussi : |
Documents numériques (1)
B_amyotrophie spinale proximale_nusinersen_Type4_200616 Adobe Acrobat PDF |