Titre : | Will the US$5 million onasemnogene abeparvosec treatment for spinal muscular atrophy represent 'value for money' for the NHS? A rapid inquiry into suggestions that it may be cost-effective |
Revue : | Expert opinion on biological therapy |
Auteurs : | Connock M ; Andronis L ; Auguste P ; Dussart C ; Armoiry X |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 06/2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; analyse coût-bénéfice ; dépense ; économie de la santé ; médicament orphelin ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; thérapie génique |
Mots-clés: | cost-effectiveness;Zolgensma;onasemnogene abeparvosec;spinal muscular atrophy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32434404 / DOI : 10.1080/14712598.2020.1772747 |
N° Profil MNM : | 2020052 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32434404 |