Titre : | AAV9-Mediated Expression of SMN Restricted to Neurons Does Not Rescue the Spinal Muscular Atrophy Phenotype in Mice |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy |
Auteurs : | Besse A ; Astord S ; Marais T ; Roda M ; Giroux B ; Lejeune FX ; Relaix F ; Smeriglio P ; Barkats M ; Biferi MG |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 05/2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; gène SMN ; recherche thérapeutique ; souris ; thérapie génique ; vecteur AAV9 ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | AAV;SMA;SMN;gene therapy;neurons;peripheral organs;spinal muscular atrophy;synapsin promoter;ubiquitous promoter; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32470325 / DOI : 10.1016/j.ymthe.2020.05.011 |
N° Profil MNM : | 2020053 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32470325 |
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