Titre : | SMA : le Zolgensma obtient une AMM conditionnelle en Europe et une ATU de cohorte en France |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 02/06/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Voir le site de l’Agence Européenne des médicaments (EMA) : EPAR mis à jour le 27 mai 2020 Voir la liste des ATU de cohorte en cours sur le site de l’ANSM Voir le Protocole d’utilisation thérapeutique (PUT) et de recueil |
Texte intégral : |
Après les États-Unis et le Japon, c’est au tour de l’Europe d’autoriser, sous certaines conditions, le produit de thérapie génique Zolgensma dans la SMA. En Europe, une autorisation de mise sur le marché conditionnelle La Commission européenne a octroyé une autorisation de mise sur le marché (AMM) « conditionnelle » du Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), produit de thérapie génique qui s’administre en une seule injection intraveineuse, dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Cette autorisation, qui fait suite à l’avis favorable donné par le CHMP en mars dernier, s’appuie sur des résultats d’essais cliniques positifs, notamment sur le développement moteur dans la SMA de type I, II ou présymptomatique. Cette AMM ne concerne que les bébés et les jeunes enfants pesant moins de 21 kg présentant une SMA de type 1 ou porteur d’une mutation bi-allélique du gène SMN1 et de 3 copies du gène SMN2 maximum. Les autorités de santé de chaque pays d’Europe vont désormais évaluer la valeur thérapeutique et économique du traitement afin d’en finaliser la commercialisation sur leur territoire. En France, une ATU de cohorte En France, le Zolgensma est prescrit depuis le 25 mai 2020 dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte. Selon ce qui est indiqué dans le Protocole d’utilisation thérapeutique (PUT) et de recueil d’informations qui l’accompagne, cette ATU de cohorte concerne les patients pesant moins de 21 kg « avec diagnostic clinique d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1 ou atteints de SMA avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN2 ». Le Zolgensma est réservé à l’usage hospitalier et sera prescrit après avis d’une Réunion de Concertation Pluridisciplinaire au sein de la filière de soins FIlnemus. Ce dispositif va permettre à un plus grand nombre de patients d’être traités par le Zolgensma en attendant que ce dernier soit commercialisé en France. Les étapes suivantes vers la commercialisation en France sont les avis sur les données cliniques (service médical rendu) et médico-économiques (amélioration du service médical rendu) de la Commission de la transparence et la Commission d’évaluation économique et de santé publique de la Haute Autorité de Santé. Puis, le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS) va négocier le prix du traitement. Le ministère des Solidarités et de la Santé prendra la décision finale quant au remboursement du traitement qui sera publiée au Journal Officiel. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Obtention d’une AMM conditionnelle en Europe et d’une ATU de cohorte en France pour le Zolgensma. Le produit de thérapie génique Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), administrable par voie intraveineuse, en une seule injection, vient d’obtenir par la Commission européenne une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Cette AMM conditionnelle concerne les bébés et les jeunes enfants pesant moins de 21 kg présentant : - une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et un phénotype de SMA de type 1, - ou une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et jusqu'à 3 copies du gène SMN2. Elle s’appuie sur les résultats positifs obtenus lors d’essais cliniques montrant des bénéfices cliniques avec le Zolgensma dans la SMA de type I, II ou présymptomatique. Pour ce qui concerne la France, le Zolgensma est délivré dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte depuis le 25 mai 2020. Cette ATU s’adresse aux patients pesant moins de 21 kg « avec diagnostic clinique d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1 ou atteints de SMA avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN2 » (selon ce qui est indiqué dans le Protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations qui l’accompagne). Le Zolgensma est réservé à l’usage hospitalier et sera prescrit après avis d’une Réunion de Concertation Pluridisciplinaire au sein de la filière de soins FIlnemus. |
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