Titre : | Randomisation versus prioritisation in a managed access programme: Lessons from spinal muscular atrophy |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD, 30, 4 |
Auteurs : | Servais L ; Kirschner J ; Muntoni F |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 04/2020 |
Pages : | p 267 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | ethics;gene therapy;managed access programme;spinal muscular atrophy;treatment; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32360403 / DOI : 10.1016/j.nmd.2020.03.006 |
N° Profil MNM : | 2020051 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32360403 |