Titre : | SMA : démarrage de l’essai DEVOTE avec une forte dose de nusinersen |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 10/04/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Communiqué de presse de Biogen du 2 avril 2020 « Biogen announces first patient treated with higher dose of spinraza® (nusinerse |
Texte intégral : |
Le premier participant de l’essai DEVOTE, lequel vise à évaluer l’efficacité d’une dose plus forte de nusinersen, vient de recevoir son injection du produit aux États-Unis. Un nouvel essai du nusinersen (Spinraza), appelé DEVOTE, vient de démarrer dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Il a pour objectif d’évaluer si une plus forte dose de nusinersen que celle utilisée actuellement serait bien tolérée et plus efficace. Actuellement, le nusinersen est administré à raison de 12 mg à chaque injection intrathécale. Si cela permet d’améliorer les capacités motrices et d’augmenter la durée de vie des patients, cette dose ne permet cependant pas toujours une amélioration importante. L’essai DEVOTE comporte 3 phases de 10 mois chacune : - une phase qui évalue la sécurité de 28 mg de nusinersen en ouvert ; - une phase qui compare deux groupes : l’un recevant le nusinersen à forte dose (50 mg puis 28 mg) et l’autre le nusinersen à la dose actuellement autorisée (12 mg) ; - une phase de traitement en ouvert avec la plus forte dose (50 mg puis 28 mg) pour des participants ayant reçu pendant au moins un an la dose de 12 mg par injection. Dans un communiqué de presse en date du 2 avril 2020, la société Biogen qui développe le nusinersen annonce que le premier participant à cet essai vient de recevoir l’injection du produit aux États-Unis. Pour cet essai, 125 participants atteints de SMA de tous types vont être recrutés dans 50 pays, y compris en France : à l’Hôpital Necker-Enfants malades (Paris) et au CHU de Toulouse. Les inclusions en France devraient débuter à la fin de l’année 2020. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- L’essai DEVOTE vient de démarrer aux États-Unis dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1. L’essai DEVOTE est un essai de phase II/III randomisé, contrôlé, en escalade de dose qui a pour but d’évaluer dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 la tolérance et l’efficacité d’une plus forte dose de nusinersen (Spinraza) que celle utilisée actuellement. Il va se dérouler dans près de 50 pays, y compris en France avec deux centres : Hôpital Necker-Enfants malades (Paris) et le CHU de Toulouse. Biogen annonce dans un communiqué de presse en date du 2 avril 2020 que le premier participant à cet essai qui comportera 125 participants de tout âge vient de recevoir l’injection du produit. Les inclusions en France devraient débuter à la fin de l’année 2020. Posologie actuelle du nusinersen : La dose recommandée est de 12 mg par administration. Le traitement par nusinersen comporte : 4 doses de charge aux jours 0, 14, 28 et 63. Une dose d’entretien doit ensuite être administrée tous les 4 mois. Cet essai se déroule en 3 phases successives de 10 mois : - une phase d’évaluation de la sécurité du traitement en ouvert : 28 mg de nusinersen pour les 3 premières doses de charge puis pour les doses d’entretien ; - une phase randomisée, contrôlée, en double aveugle, comparant deux groupes : la forte dose (50 mg à J1 et J15 puis 28 mg à J135 et J279) versus la dose autorisée du nusinersen (12 mg) selon le protocole actuel ; - une phase de traitement en ouvert avec la plus forte dose (50 mg à J1 puis 28 mg à J121 et J241) pour des participants ayant reçu pendant au moins un an la dose de 12 mg par injection. |
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