Titre : | SMA : vers une AMM conditionnelle pour le Zolgensma en Europe |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 01/04/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Communiqué de presse de l’Agence Européenne du Médicament du 27 mars 2020 « New gene therapy to treat spinal muscular atrophy » |
Texte intégral : |
Le Zolgensma a reçu un avis positif par le CHMP dans la SMA, une première étape avant la décision finale de la Commission européenne prévue d’ici juin 2020. Un communiqué de presse de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) du 27 mars 2020 annonce que le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) a donné un avis positif recommandant une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle pour le produit de thérapie génique Zolgensma. Selon ce communiqué, cette AMM ne devrait concerner que « les bébés et les jeunes enfants » : • atteints d’une amyotrophie spinale proximale (SMA) 5q avec une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et un diagnostic clinique de SMA Type 1, • ou atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et jusqu'à 3 copies du gène SMN2. Cette proposition de décision « conditionnelle », c’est-à-dire provisoire, s’appuie sur des résultats d’essais cliniques qui ont mis en évidence un bénéfice moteur du Zolgensma. Mais l’Agence européenne du médicament estime qu’ils sont encore insuffisants pour donner une autorisation complète. Elle attendra des résultats complémentaires pour la confirmer ou l’infirmer. Cet avis positif du CHMP de l’EMA est une première étape avant la décision d’AMM conditionnelle que la Commission européenne devrait prononcer d’ici juin 2020. Ce n’est qu’une fois l’AMM conditionnelle publiée que le processus d’évaluation par chaque pays permettra de décider le périmètre exact de prescription et de remboursement de ce traitement. En attendant, en France, le Zolgensma bénéficie d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative. Pour rappel, l’efficacité de cette thérapie génique a été démontrée pour la première fois dans des modèles de souris atteintes de SMA grâce à des chercheurs de Généthon et de l’Institut de Myologie. Généthon a ensuite octroyé à AveXis une licence d’utilisation des brevets liés au produit AAV9-SMN ainsi que son administration in vivo dans le système nerveux central, par voie intrathécale ou intraveineuse. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Le CHMP donne un avis positif pour le produit de thérapie génique Zolgensma dans la SMA. Le Zolgensma, initialement développé par AveXis (racheté depuis par Novartis) vient de recevoir un avis positif dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) par le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA). Le CHMP recommande une autorisation de mise sur le marché conditionnelle qui ne devrait concerner que « les bébés et les jeunes enfants » : • atteints d’une amyotrophie spinale proximale (SMA) 5q avec une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et un diagnostic clinique de SMA Type 1, • ou atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et jusqu'à 3 copies du gène SMN2. L’indication précise se fera en fonction des décisions de chaque autorité compétente et la décision finale de la Commission européenne de l’EMA devrait être rendue d’ici juin 2020. |
Documents numériques (1)
Breve_amyotrophie_spinale_proximale_liee_a_SMn1_Zolgensma_20200401 Adobe Acrobat PDF |