Titre : | SMA : des nouvelles positives du Zolgensma |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 26/03/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Communiqué de presse du 19 mars 2020 Communiqué de presse du 24 mars 2020 Communiqué de presse du 24 mars 2020 |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM De nouveaux résultats d’essais cliniques confirment les effets positifs, rapides et durables du Zolgensma, qui vient d’obtenir une autorisation de mise sur le marché au Japon. C’est par le biais de trois communiqués de presse que Novartis fait un point sur le Zolgensma, son produit de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), initialement développé par la firme AveXis. Une autorisation de mise sur le marché au Japon Dans un premier communiqué de presse du 19 mars 2020, Novartis annonce avoir reçu du Ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être une autorisation de mise sur le marché pour le Zolgensma : elle concerne les nourrissons atteints de SMA, âgés de moins de 2 ans, y compris ceux qui sont sans symptôme au moment du diagnostic. Entre 15 et 20 nourrissons devraient être éligibles au traitement chaque année. Pour rappel, le Zolgensma a déjà reçu en mai 2019 une autorisation de mise sur le marché dans le traitement de la SMA aux États-Unis. En France, il bénéficie d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative. Un bénéfice moteur, rapide et durable Deux autres communiqués de presse, en date du 24 mars 2020, font le point sur quatre essais du Zolgensma en cours : Essai : START Type de SMA : SMA de type I (2 copies de SMN2) Nombre de participants : 15 Age : Tout âge Pays : États-Unis Essai : STR1VE US* Type de SMA : SMA de type I (1 ou 2 copies de SMN2) Nombre de participants : 22 Age : Moins de 6 mois Pays : États-Unis * Un essai STR1VE EU est également mené en Europe chez 33 nourrissons atteints de SMA de type I (1 ou 2 copies de SMN2) âgés de moins de 6 mois. Essai : SPR1NT Type de SMA : Présymptomatique Nombre de participants : 30 Age : Moins de 42 jours Pays : International mais pas en France Essai : STRONG** Type de SMA : SMA de type II (3 copies de SMN2) Nombre de participants : 51 Age : 6 mois à 60 mois Pays : États-Unis **Temporairement suspendu du fait de résultats d’une étude préclinique montrant une inflammation de ganglions spinaux chez l’animal. Ils confirment les effets positifs du Zolgensma sur le développement moteur : - un bénéfice rapide, cliniquement significatif (essai STR1VE US) et qui persiste plus de 5 ans après l’administration du produit (essai START) dans la SMA de type I ; - cliniquement significatif chez les patients SMA de type II âgés de 2 à 5 ans (essai STRONG). A noter que l’essai STRONG est un essai temporairement suspendu. De nouvelles données issues de cet essai sont en cours d’analyse par les autorités de santé américaines pour décider de la poursuite ou non de cet essai. - chez les nourrissons atteints de SMA et présymptomatiques traités par Zolgensma peu de temps après la naissance, le développement moteur est conforme à leur âge (essai SPR1NT). ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Les bénéfices cliniques du Zolgensma dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 se confirment. Le laboratoire Novartis, qui a racheté la société AveXis et poursuit le développement du produit de thérapie génique Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), a publié trois communiqués de presse en mars 2020 : le premier annonce l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché du Zolgensma au Japon ; les deux autres des résultats préliminaires positifs de plusieurs essais qui confirment les bénéfices thérapeutiques du Zolgensma dans la SMA de type I, II ou présymptomatique : Le texte de cette Brève AIM est complet sur le document numérique attaché à cette notice |
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