Titre : | SMA : actualisation de revues Cochrane sur les traitements |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 26/03/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 |
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Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Deux revues Cochrane incluant les essais menés jusqu’en octobre 2018 mettent en évidence l’efficacité du nusinersen dans le traitement de la SMA de type I et II. Une revue Cochrane repose sur une analyse critique d’articles scientifiques, suivant une méthodologie rigoureuse, sur un sujet de santé donné. Deux revues Cochrane sur les traitements dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) publiées en 2009 et mises à jour en 2011 avaient conclu qu’aucun traitement étudié n’avait prouvé son efficacité dans la SMA de type I, II ou III. Depuis, de nouvelles thérapies innovantes ont été développées et ont fait preuve d’efficacité dans cette maladie. Une mise à jour de ces deux revues faisant une revue systématique des essais cliniques sur les traitements pouvant arrêter ou ralentir l’évolution la SMA a été publiée. Dans cette actualisation, la thérapie génique (Zolgensma), encore préliminaire, n’a pas pu être prise en compte par les auteurs. Dans la SMA de type I Les auteurs ont retenu deux essais cliniques randomisés, contrôlés, comprenant un total de 131 nourrissons atteints de SMA de type I : un essai du nusinersen (121 participants) et un du riluzole (10 participants). Il en conclu que le nusinersen pourrait prolonger la survie globale ou sans ventilation des patients. Il pourrait également améliorer le développement moteur des nourrissons. En revanche, le riluzole n’a pas fait preuve d’efficacité dans la SMA de type I. Dans la SMA de type II et III Dans la SMA de type II et III, les auteurs ont identifié 10 essais cliniques randomisés, contrôlés, d’une durée moyenne de 3 à 24 mois, pour un total de 177 participants : ces essais évaluent le nusinersen, l’olésoxime, la créatine, le phénylbutyrate, la gabapentine, la somatotropine, la TRH (thyrotropin releasing hormon), l’hydroxyurée, l’acide valproïque, ou encore une combinaison de l’acide valproïque à la L-carnitine. Les auteurs concluent que le nusinersen améliore la fonction motrice dans la SMA de type II. Par contre, aucun des autres traitements ne s’avère efficace dans la SMA de type IIou III. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Deux revues Cochrane concluent à l’efficacité du nusinersen dans la SMA de type I et II. Des auteurs néerlandais et américains ont publié une mise à jour allant jusqu’en octobre 2018 de deux revues Cochrane sur les essais cliniques sur les traitements capables d’arrêter ou de ralentir l’évolution de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, II ou III. Les précédentes éditions (en 2009 et 2011) n’avaient pas mis en évidence de traitements efficaces dans la SMA ; depuis, le nusinersen a été testé et a fait preuve d’efficacité dans la SMA. En revanche, la thérapie génique pour suppléer le gène SMN1 (Zolgensma) n’a pas été prise en compte dans cette actualisation. S’appuyant sur l’analyse critique de 12 essais randomisés contrôlés, 2 dans la SMA de type I (nusinersen et riluzole) et 10 dans la SMA de type II (nusinersen, olésoxime, créatine, phénylbutyrate, gabapentine, somatotropine, TRH (thyrotropin releasing hormon), hydroxyurée, acide valproïque, association acide valproïque et L-carnitine), les auteurs concluent que : - le nusinersen pourrait prolonger la survie globale ou sans ventilation et améliorer le développement moteur dans la SMA de type I ; - le nusinersen améliore la fonction motrice dans la SMA de type II ; - aucun des autres traitements évalués ne s’avère efficace dans la SMA de type I, II ou III. |
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