Titre : | Arrêt du développement de l’ACE-083 dans la CMT |
Auteurs : | Bichat M, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 12/03/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | maladie de Charcot-Marie-Tooth |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Communiqué de presse d’Acceleron Pharma du 9 mars 2020 |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Les résultats décevants d’un essai évaluant l’ACE-083 chez des patients atteints de CMT amènent Acceleron à arrêter le développement ce candidat-médicament. Acceleron Pharma a annoncé par communiqué de presse daté du 9 mars 2020 des résultats d’un essai clinique de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance de l’ACE-083 chez 44 patients atteints de maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT 1 et CMT X) pendant 1 an. Le candidat-médicament ACE-083 n’a pas permis aux personnes traitées de retrouver une meilleure qualité de vie, ni une plus grande force musculaire. Le laboratoire a donc décidé d’arrêter le développement de cette molécule. L’ACE-083 agit sur la croissance musculaire L’ACE-083 est une molécule développée par Acceleron Pharma pour promouvoir l’augmentation de la masse musculaire dans l’objectif d’augmenter la force et ainsi la qualité de vie des malades traités. Les résultats préliminaires de l’essai de phase 2 ont montré que le traitement par ACE-083 entraine une augmentation du volume musculaire et une diminution de la présence de cellules graisseuses, mais qui ne se traduit pas par une amélioration perceptible dans la vie quotidienne des malades que ce soit au niveau de leur force musculaire, de leur capacité à la marche ou de leur qualité de vie. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie CMT : Acceleron Pharma stoppe le développement de l’ACE-083. Acceleron Pharma a annoncé par voie de presse des résultats d’un essai de phase 2 évaluant pendant un an une injection d’ACE-083, un anti-myostatine, dans les muscles tibiaux antérieurs toutes les 3 semaines, chez 44 patients atteints de maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) 1 et CMT X. Au bout d’un an de traitement, aucun bénéfice clinique n’a pu être mis en évidence ni au niveau de la force musculaire, ni au niveau de la qualité de vie. Au vu de ces résultats, la société a décidé d’arrêter le développement de cette molécule. La molécule avait aussi été évaluée dans la FSH, sans succès. |