Titre : | DMD : résultats d’un essai de phase II du TAS-205 |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 25/02/2020 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; maladie neuromusculaire ; médicament |
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Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Le déclin au test de marche de 6 minutes semble plus modéré chez les patients atteints de DMD traités par le TAS-205 que chez ceux sous placebo. Le TAS-205 Le TAS-205 fait partie des molécules évaluées dans la myopathie de Duchenne pour son effet sur l’inflammation et la nécrose du muscle. C’est un inhibiteur de la synthétase de la prostaglandine hématopoïétique, une enzyme qui permet la production de prostaglandine D2, une molécule retrouvée dans les muscles nécrosés de personnes atteintes de myopathie de Duchenne (DMD). Dans des souris modèles de DMD, le TAS-205 a réduit le volume des muscles nécrosés des souris traitées et a amélioré leur locomotion. Un essai de phase I mené chez 21 garçons atteints de DMD a mis en lumière la bonne tolérance du TAS-2015, après 7 jours d’administration. Un léger mieux au test de marche de 6 minutes Pour explorer les effets du TAS-205 à plus long terme, un essai de phase II a évalué l’administration d’une faible et d’une forte dose de TAS-205, contre placebo, pendant 24 semaines chez 35 participants japonais de plus de 5 ans. Les résultats publiés en janvier 2020 montrent un déclin plus modéré du test de 6 minutes de marche chez les patients atteints de DMD traités par le TAS-205 que chez ceux sous placebo. La faible dose semblerait protéger la marche du déclin plus efficacement que la forte dose. Les auteurs de conclure que d’autre investigations sont nécessaires, sur un plus grand groupe de participants et à plus long terme. Le TAS-205 n’agissant pas directement sur la dystrophine, il pourrait être utilisé chez tous les patients atteints de DMD. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Légère amélioration du test de marche de 6 minutes avec le TAS-205 dans la myopathie de Duchenne. La prostaglandine D2 (PGD2) est une molécule de l’inflammation synthétisée par la synthétase de la prostaglandine hématopoïétique. Dans la myopathie de Duchenne (DMD), la PGD2 est retrouvée dans les muscles nécrosés dans lesquels elle pourrait induire une inflammation. Le TAS-205 est un inhibiteur de la synthétase de la prostaglandine hématopoïétique qui a montré ses effets bénéfiques dans des souris modèle de DMD en réduisant le volume des muscles nécrosés et en améliorant leur activité locomotrice. Un premier essai de phase I a mis en évidence la bonne tolérance du produit pendant 7 jours chez 21 garçons atteints de DMD. Les résultats d’un essai de phase II, randomisé, contre placebo, de TAS-2015 (une faible et une forte dose) pendant 6 mois chez 35 participants âgés de plus de 5 ans ont été publiés en janvier 2020 : - le TAS-205 a été bien toléré par les participants, - le groupe traité avec la faible dose présente une différence au test de marche de 6 minutes avec le groupe placebo de 13,5 mètres, - le groupe traité avec la forte dose présente une différence au test de marche de 6 minutes avec le groupe placebo de 9,5 mètres. D’autres essais cliniques à plus long terme et à plus grande échelle sont toutefois nécessaires pour confirmer cette tendance à améliorer les scores du test de marche de 6 minutes avec le TAS-205. |
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