Titre : | Clinical development on the frontier: gene therapy for duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Expert opinion on biological therapy, 20, 3 |
Auteurs : | Asher DR ; Thapa K ; Dharia SD ; Khan N ; Potter RA ; Rodino-Klapac LR ; Mendell JR |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 03/2020 |
Pages : | p 263 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; conception-réalisation ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; maladie neuromusculaire ; thérapie génique |
Mots-clés: | AAV gene therapy;adeno-associated virus (AAV);DMD;Duchenne muscular dystrophy;micro-dystrophin;trial design; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32031420 / DOI : 10.1080/14712598.2020.1725469 |
N° Profil MNM : | 2020021 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32031420 |