Titre : | RESTORE: A Prospective Multinational Registry of Patients with Genetically Confirmed Spinal Muscular Atrophy - Rationale and Study Design |
Revue : | Journal of Neuromuscular Diseases |
Auteurs : | Finkel RS ; Day JW ; de Vivo DC ; Kirschner J ; Mercuri E ; Muntoni F ; Shieh PB ; Tizzano E ; Desguerre I ; Quijano Roy S ; Saito K ; Droege M ; Dabbous O ; Khan F ; Renault L ; Anderson FA ; Servais L |
Type de document : | Article |
Editeur : | Netherlands, 02/2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; essai clinique ; évolution de la maladie ; maladie du motoneurone ; maladie neuromusculaire ; prise en charge thérapeutique ; registre de malades |
Mots-clés: | spinal muscular atrophy;long-term follow-up;multinational;outcomes;prospective;rare disease;registry; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 32039859 / DOI : 10.3233/JND-190451 |
N° Profil MNM : | 2020021 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32039859 |