Titre : | AON-induced splice-switching and DMPK pre-mRNA degradation as potential therapeutic approaches for Myotonic Dystrophy type 1 |
Revue : | Nucleic acids research |
Auteurs : | Stepniak-Konieczna E ; Konieczny P ; Cywoniuk P ; Dluzewska J ; Sobczak K |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 01/2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie myotonique ; dystrophie myotonique de type 1 ; maladie neuromusculaire ; oligonucléotide antisens ; recherche thérapeutique ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31965181 / DOI : 10.1093/nar/gkaa007 |
N° Profil MNM : | 2020013 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31965181 |