Titre : | New treatments in spinal muscular atrophy: an overview of currently available data |
Revue : | Expert opinion on pharmacotherapy, 21, 3 |
Auteurs : | Ramdas S ; Servais L |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 02/2020 |
Pages : | p 307 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; article de type review ; maladie du motoneurone ; maladie neuromusculaire ; pharmacothérapie ; stratégie thérapeutique ; thérapie génique |
Mots-clés: | spinal muscular atrophy;antisense oligonucleotide;branaplam;gene therapy;nusinersen;risdiplam;splicing modifiers; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31973611 / DOI : 10.1080/14656566.2019.1704732 |
N° Profil MNM : | 2020013 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31973611 |