Titre : | Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study |
Revue : | Journal of comparative effectiveness research |
Auteurs : | Mercuri E ; Muntoni F ; Osorio AN ; Tulinius M ; Buccella F ; Morgenroth LP ; Gordish Dressman H ; Jiang J ; Trifillis P ; Zhu J ; Kristensen A ; Santos CL ; Henricson EK ; McDonald CM ; Desguerre I |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; étude de cohorte ; maladie neuromusculaire ; médicament ; pharmacothérapie |
Mots-clés: | STRIDE Registry;ataluren;dystrophin;effectiveness;nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy;safety; |
Lien associé : | NCT02369731 |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31997646 / DOI : 10.2217/cer-2019-0171 |
N° Profil MNM : | 2020013 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31997646 |
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