Titre : | Discontinuation of enzyme replacement therapy in adults with Pompe disease: Evaluating the European POmpe Consortium stop criteria |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD |
Auteurs : | van Kooten HA ; Harlaar L ; van der Beek NAME ; van Doorn PA ; van der Ploeg AT ; Brusse E |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 11/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adulte ; enzymothérapie ; étude de cohorte ; étude prospective ; Europe (géographique) ; glycogénose musculaire ; maladie de Pompe ; maladie neuromusculaire ; myopathie métabolique héréditaire ; Pays-Bas ; recommandation ; stratégie thérapeutique |
Mots-clés: | adult patients;enzyme replacement therapy;Pompe disease;start and stop criteria;treatment discontinuation;treatment guidelines; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31911071 / DOI : 10.1016/j.nmd.2019.11.007 |
N° Profil MNM : | 2020012 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31911071 |
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