Titre : | rAAVrh74.MCK.GALGT2 Demonstrates Safety and Widespread Muscle Glycosylation after Intravenous Delivery in C57BL/6J Mice |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 15 |
Auteurs : | Zygmunt DA ; Xu R ; Jia Y ; Ashbrook A ; Menke C ; Shao G ; Yoon JH ; Hamilton S ; Pisharath H ; Bolon B ; Martin PT |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 10/2019 |
Pages : | p 305 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai préclinique ; maladie neuromusculaire ; thérapie génique |
Mots-clés: | AAV;Duchenne muscular dystrophy;GalNAc;dystroglycan;gene therapy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31890730 / DOI : 10.1016/j.omtm.2019.10.005 |
N° Profil MNM : | 2020011 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31890730 |