Titre : | Improved muscle function in a phase I/II clinical trial of albuterol in Pompe disease |
Revue : | Molecular genetics and metabolism |
Auteurs : | Koeberl DD ; Case LE ; Desai A ; Smith EC ; Walters C ; Han SO ; Thurberg BL ; Young SP ; Bali D ; Kishnani PS |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 12/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | enzymothérapie ; essai clinique ; essai pilote ; glycogénose musculaire ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début tardif ; maladie métabolique ; maladie neuromusculaire |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31839530 / DOI : 10.1016/j.ymgme.2019.12.008 |
N° Profil MNM : | 2019122 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31839530 |
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