Titre : | Antisense-Mediated Skipping of Dysferlin Exons in Control and Dysferlinopathy Patient-Derived Cells |
Revue : | Nucleic acid therapeutics |
Auteurs : | Verwey N ; Gazzoli I ; Krause S ; Mamchaoui K ; Mouly V ; Aartsma Rus A |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 2020 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | culture cellulaire ; dysferline (maladie neuromusculaire liée à) ; dystrophie musculaire ; maladie neuromusculaire ; RECHERCHE ; saut d'exon ; thérapie génique |
Mots-clés: | dysferlin;exon skipping;therapy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31873062 / DOI : 10.1089/nat.2019.0788 |
N° Profil MNM : | 2019122 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31873062 |